EB-02 試験は、治療前観察期間（本品貼付開始前 4 週間）、治療期間（本品貼付開始後 11 週
間）、後観察期間（治療期間後 5 週間）、追跡観察期間（後観察期間後 20 週間）及びフォロー
アップ調査期間（追跡観察期間後 27 週間）から構成された。
用法及び用量又は使用方法は、病変領域に対して、皮膚潰瘍とその周辺を含め十分に覆うよう
に、本品を治療期間の 12 週間に週 1 回1）、1 回あたり 16 枚以内を最大 12 回貼付するとされた。
ISN001-EB-02 試験に登録された 6 例全例に本品が貼付され、1 例が最終貼付 34 週後の評価後
に同意を撤回し、試験を中止した。全例が FAS とされ、FAS が有効性解析対象集団及び安全性解
析対象集団とされた。
EB-02 試験に参加した患者の背景及び治療対象となった創傷の状況は、表 5 のとおりであった。
表5

患者背景及び治療対象となった皮膚潰瘍の状況（EB-02 試験、FAS）

患者番号

性別

診断

2-①

男

RDEB、
中等症汎発型*2

2-②

女

DDEB

2-③

女

RDEB、
中等症汎発型*2

2-④

男

RDEB、
中等症汎発型*2

潰瘍部位

ベースラインの潰瘍面積*1
（cm2）

背部
大腿
合計
下腿
上腕
上腕
合計
背部
背部
合計

42.30
21.50
63.80
8.98
21.55
38.25
59.80
15.36
12.96
28.31

RDEB、
背部
13.28
重症汎発型*3
RDEB、
2-⑥
女
上腕
22.52
重症汎発型*3
*1：ベースラインは本品貼付前 4 週、2 週及び貼付直前の平均値とされた。
*2：重症発汎発型より症状が軽く、Ⅶ型コラーゲンの発現は減弱しているが確認される。
*3：症状が重症で、Ⅶ型コラーゲンの発現がない。
2-⑤

女

【有効性】
主要評価項目は、FAS における治療前観察期間（本品貼付前 4 週、2 週及び貼付直前）の平均
潰瘍面積に対する最終貼付 1～5 週後（評価期間 1）及び最終貼付 21～25 週後（評価期間 2）の
潰瘍面積平均変化率（%）とされた。主要評価項目の有効性達成基準は、評価期間 1 の潰瘍面積
平均変化率（%）で治療前観察期間の平均潰瘍面積と比較し統計的な有意差が認められることと
された。各期間における主要評価項目の結果は表 6 のとおりであり、評価期間 1 において治療前
観察期間と比較して潰瘍面積平均変化率（%）について統計的な有意差が認められた。

1）

治療開始時点から 3 回の貼付において、貼付領域内の皮膚潰瘍面積が貼付開始時に比べて 2 回以上明らかに
拡大した場合、又は 3 回とも 25%以下の縮小率に留まっていると治験担当医師が判断した場合、週 2 回の貼
付が可能とされた。その場合は 12 週間で最大計 21 回の貼付とされたが、EB-02 試験において該当する患者
はいなかった。

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