3. 臨床成績
表皮水疱症の承認時に評価を行った主な臨床試験の成績を示す。

3.1. 国内第Ⅰ/Ⅱ相試験（EB-01 試験）
6歳以上の日本人栄養障害型EB患者（目標症例数：5例）を対象に、本品の安全性及び有効性評
価を目的とした非盲検非対照試験が、国内4施設で実施された。
主な選択・除外基準は、表1のとおりであった。
表 1 主な選択・除外基準
以下の基準をすべて満たす患者。

免疫染色検査により栄養障害型 EB と確定診断された患者。

同意取得時の年齢が 6 歳以上 70 歳以下の患者。

観察開始日及び治療開始日において、以下の基準を満たす栄養障害型 EB による皮膚潰
瘍を有する患者。
➢
治療前観察期間において、継続的に皮膚潰瘍が認められる病変領域を有する。
本品貼付病変領域は以下の条件を満たす。
1） 選択可能な領域・部位（ただし、首より上部、手首を除く手掌・手背、くる
ぶしより下部の足底・足背は除く）
・体幹：胸部、腹部、背部、臀部
選択基準
・上肢：上腕、前腕
・下肢：大腿、下腿
2）皮膚潰瘍面積の測定に適した平坦な部位にある。
➢
病変領域内の皮膚潰瘍面積の合計が 10～250 cm2。病変領域が複数ある場合は、
少なくとも各病変領域内の皮膚潰瘍面積の合計が 10 cm2 以上であり、かつ全体を
本品 10 枚以内で覆うことが可能。
➢
観察開始日に対する治療開始日時点において、病変領域内の皮膚潰瘍面積の合計
の変化率が±50%以内。
➢
病変領域内の皮膚潰瘍に感染に起因すると思われる臨床的徴候を認めず、肉眼的
に判断しても壊死像が認められない。

以下の既往がある患者。
➢
SCC、重篤なアレルギー（ショック、アナフィラキシー様症状）、局所投与医薬品
に対する皮膚過敏症、異種タンパク質（ウシ・ブタ由来タンパク質）やフィブリ
ンゲルに対するアレルギー、ペニシリン・ストレプトマイシン・アムホテリシン
B に対するアレルギー

観察開始日前 4 週間（28 日）以内に以下の治療を受けた患者。
➢
副腎皮質ステロイド 0.5 mg*1/kg/日以上を 2 週間投与された 18 歳未満の患者
➢
副腎皮質ステロイド 20 mg*1/日以上を 2 週間投与された 18 歳以上の患者
➢
副腎皮質ステロイドの局所投与治療を受けた患者。ただし、本品貼付予定領域以
外はこの限りでない。
除外基準
➢
生物学的製剤（ワクチン製剤を除く）や細胞治療（再生医療等製品及びそれに準
ずる治療を指す）を受けた患者
➢
放射線療法や免疫抑制剤による治療を受けた患者

観察開始日の臨床検査値が以下のいずれかの基準に該当する患者。
➢
血清尿素窒素値又は血清クレアチニン値が基準値上限の 2 倍超
➢
血清 AST、ALT、ALP、総ビリルビン又は総蛋白値が基準値上限の 2 倍超
➢
血中アルブミン値が 2.0 g/dL 未満
➢
血中ヘモグロビン値が 6.0 g/dL 未満

本品貼付予定領域に対し皮膚感染症治療のため抗菌剤投与が必要な患者。

治療開始日において、本品貼付予定領域と本品非貼付部位にまたがる皮膚潰瘍を有す
る患者。
*1：プレドニゾロン換算

5