EB-01 試験は、治療前観察期間（本品貼付開始前 4 週間）
、治療期間（本品貼付開始後 3 週間、
最大 7 週間）
、後観察期間（治療期間後 5 週間）及び追跡観察期間（後観察期間後 20 週間）から
構成された。
用法及び用量又は使用方法は、本品を週 1 回の頻度で 1 回あたり 10 枚以内を 4 回連続して病
変領域に貼付することとされた。貼付 4 回目で表皮形成が認められなかった領域が存在する場合
は、表皮形成が認められるまで最大 8 回まで貼付が可能とされた。複数の領域に貼付された場
合、すべての本品貼付領域で表皮化（完全閉鎖）に至るまで、表皮化（完全閉鎖）を認めた領域
も含めて、継続して貼付することとされた。
EB-01 試験に登録された 6 例全例に本品が貼付され、安全性解析対象集団とされた。本品貼付
開始後に除外基準に該当していることが判明し有効性解析対象から除外された 2 例を除く 4 例
が FAS とされ、FAS が有効性解析対象集団とされた。
EB-01 試験に参加した患者の背景及び治療対象となった皮膚潰瘍の状況は、表 2 のとおりであ
った。
表2

患者背景及び治療対象となった皮膚潰瘍の状況（EB-01 試験、安全性解析対象集団）
ベースライン*1 の潰瘍面積
患者番号
性別
診断
潰瘍部位
（cm2）
1-①*2
女
RDEB、中等症汎発型*3
背部
102.375
1-②
女
RDEB、中等症汎発型*3
背部
22.625
1-③
女
RDEB、中等症汎発型*3
背部
15.875
1-④
男
RDEB、中等症汎発型*3
背部
62.875
1-⑤
男
RDEB、中等症汎発型*3
背部
40.000
1-⑥*2
男
RDEB、重症汎発型*4
胸腹部
28.750
*1：ベースラインは治療開始日の本品貼付直前において選択基準を満たす本品貼付領域の潰瘍面積とさ
れた。
*2：有効性解析対象から除外された。
*3：重症発汎発型より症状が軽く、Ⅶ型コラーゲンの発現は減弱しているが確認される。
*4：症状が重症で、Ⅶ型コラーゲンの発現がない。

【有効性】
主要評価項目は、FAS における本品最終貼付 5 週後におけるベースライン（治療開始日の本品
貼付直前の皮膚潰瘍面積）からの皮膚潰瘍面積の変化率とされた。
主要評価項目の有効性達成基準は、事前に以下のように規定された。
1）観察開始日に対する治療開始日の皮膚潰瘍面積の変化率が±33%未満の部位については、最
終貼付 5 週後の皮膚潰瘍面積が治療開始日の皮膚潰瘍面積と比較し 50%以上縮小すること。
2）観察開始日に対する治療開始日の皮膚潰瘍面積の変化率が±33～±50%の部位については、
最終貼付 5 週後の皮膚潰瘍面積が治療開始日の皮膚潰瘍面積と比較し、観察開始日に対す
る治療開始日の皮膚潰瘍面積の変化率の 1.5 倍以上（49.5～75%）縮小すること。
主要評価項目の結果は表 3 のとおりであり、主要評価項目の有効性達成基準を満たした患者は
4 例中 2 例であった。
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