(別紙 1 )

海外で報告された死亡例の症例経過 (歩行不能の男性デュシェンヌ型筋ジストロフィー
患者における急性肝不全による死亡例)

例 1

〇加者
・10 代半ば歩行不能 DMD 患者 (体重 70kg 前後, 約 4 年前より歩行不能, exon 22 欠
失)。
・ 合併症は, 注意欠陥多動性障害 (ADHD), 性腺機能低下症, 拘束性肺疾患及び閉穴
性睡眠時無呼吸症候群等。
・本品投与前不明日よりコルチコステロイドの併用を開始。
・投与前, AST 及び ALT は基準値をわずかに上回っていた。

投与後の期間

5 週間後 AST, ALT 及び GGT は 3 桁全まで増加 した。

7 週間後 総ビリルビンは約 10 mg/dL に増加し, AST 及びALT は
2000U/L 以上に増加 GGT もさらに上昇した。ベースラインの
プレドニゾンは継続されたまま, ステロイドは増量された。
暗色尿, 悪心, 供怠感等が認められ, 肝毒性のため入院。 患者は
経ロステロイドの追加投与及びソルメドロールの静脈内投与を受
けた。

数日後、 すべての症状が回復した。ソルメドロールの静脈内投与
は中止された。加者は経ロプレドニゾンで安定した状態で退院し
た。

9 週間後 下腹部痛や悪心を訴え, 救急を受診した。了臨床検査値は総ビリル
ビン 10 mg/qdL 超, AST 800 台, ALT 1300 台, 白血球数高値で
あった。低ナトリウム血症. サードスペーシングへの体液貯留,
肝合成機能障害及び進行性の血小板減少症の悪化が発現し,
PICU に移された。 愚者は静注アルプブミン及びフロセミドによる
治療を受けた。

数日後, 患者は PICU から移動した。トランスアミナーゼの低下
傾向を考慮してプレドニゾンを洛減した。FFP 及び血小板の輸血
も行われた。

11 週間後 サイトメガロウイルス (CMV) IgM と IgG は陽性と報告された
が, CMV ポリメラーゼ連鎖反応 (PCR) は陰性。