寺】

(3) 他科プ他施設との連携、 専門家への相談体制の確保

〇 肝機能障害、急性肝不全を含む重大な副作用のマネジメントのため、重篤
な副作用が発現した場合の対応のために他科ン他施設との連絡先を確保し、
緊急時には速やかに対応できる体制を構築することを、本品の投与前に検討
するようお願いしている。【ガイド p19】

〇 さらに、製造販売業者においては、小児神経、小児肝臓内科等の医師で構
成される専門家チーム (BRIDGE-NMD : 神経筋疾患遺伝子治療安全性最適化ネ
ットワーク) との連携体制を確保しており、投与前の投与の可否の判断や投
与後の重篤な副作用が生じた場合には本品を投与する医師・施設が相談でき
るようにしている。【ガイド p19】

(4 ) 肝機能に関連する必要な検査、対処法

〇 肝機能の状況を確認するため、投与前後で実施すべき肝機能検査及び画像
検査の検査項目と実施頻度 (投与後 1 年まで、最初の3ヶ月は週に 1 回) を
示している。【ガイド p14】

〇 投与前に肝機能検査の異常又は画像検査の異常所見 (脂肪肝、肝腫大、肝
腫等) が認められた場合には、適切な診療科医と相談し、ベネフィット・リ
スクを考慮して治療可否 (投与の延期等適切な対応を含む) 等を検討するこ
ととしている。【ガイド p15】

〇 投与後に異常が認められた場合の対処法として、ステロイドの増量等の処
置における具体的な用量調節等の方法やその他の対処法を示している。また、
肝機能障害が発現した場合の実施すべき検査や、急激な悪化がみられる可能
性があるため、適切な診療科医と相談して、適正な検査頻度を検討すること
を促している。【ガイド p26、27、29】

〇 肝機能障害が軽快回復した後も、投与後 1 年以内は当初の検査頻度で、
投与後 1年以降であっても少なくとも6ヵ月間は3ヵ月に 1回モニタリング
をすることとしている。【ガイド p29】

〇 患者・家族には、定期的な検査のため通院予定日に必ず受診することや、
肝機能障害に伴う症状がみられた場合には、ただちに主治医に知らせること
を注意喚起している。 【患者資材 p14】

(5) 臨床試験における肝機能障害の発現・転帰
〇 臨床試験における肝毒性 (急性肝障害) に該当する有害事象は、解析集団
207 例のうち、80 例 (38.696) に 159 件認められ、重系のものは 10例10 件