上記専門組織の決定について、製造販売業者から、分析対象集団(a)の追加有用性として服薬負担
が考慮されなかった点、表「各集団の背景と血清リン濃度低下度」は試験期間等に差異があるため、
削除についての不服意見が出された。専門組織では、以下の通り議論され、分析結果等については公
的分析結果が妥当であると結論付けられた。
服薬負担そのものはアウトカムとして適切ではない。アドヒアランスが改善してアウトカムが改
善するエビデンスは乏しい。
服薬負担を QOL 値に換算し、いわゆる process utility として QALY に反映させる手法は技術的
に可能かもしれないが、それを本費用対効果評価制度において健康改善として含めてよいかにつ
いては十分なコンセンサスが得られていない。また、臨床試験で用いられた EQ-5D-5L による QOL
値で差が認められていない。
製造販売業者の示すアウトカムとしてのアドヒアランスは、実際のアウトカムではなく、服薬錠
数の多寡を示しているに過ぎないという指摘は妥当と考える。また、より服薬錠数の少ないスク
ロオキシ水酸化鉄との比較データを示していないという指摘も妥当である。服薬錠数の多寡を
QALY に反映させても、費用対効果はおよそ 1000 万円/QALY 前後であることが感度分析により示
されており、製造販売業者の主張を取り入れても、最終的な評価への影響が小さい。
＜参考：本資料に係る留意事項＞
・

総合的評価では、企業分析及び公的分析双方とも一定の科学的妥当性が認められている。

・

「専門組織での主な検討事項」は、双方の主な見解の相違部分を抜粋したものである。

・

費用対効果評価の詳細については、国立保健医療科学院から公表される報告書を参照されたい。
（以上）

5