5カ所以上に投与することとされた4）。放射線療法5）は、Day 4から治療期間終了（Day 43）
まで、2.0 Gy/日、週5回、放射線治療装置により実施された（総照射線量：60 Gy）。
登録された37例全例に本品が投与され、安全性解析対象集団とされた。うち、本品の2回
目投与前に同意撤回となり投与開始後の腫瘍評価を受けなかった1例を除く36例が最大の解
析対象集団（以下、「FAS」という）とされ、有効性解析対象集団とされた。
安全性解析対象集団の37例のうち、本品の投与開始後24週までに中止した症例は11例
（治験担当医師の判断が4例、病勢進行が4例、同意撤回が2例、死亡が1例）であった。本
品の投与開始後18カ月までに中止した症例は29例（治験担当医師の判断が6例、病勢進行が
13例、同意撤回が2例、死亡が5例、追跡期間の不能が2例、その他が1例）であった。安全
性解析対象集団の37例の観察期間の中央値［範囲］（日）は264［17, 558］であった。
有効性について、本試験の主要評価項目は、中央判定によるL-CR率とされた。局所完全
奏効（以下、「L-CR」という）判定を含む中央判定による局所治療効果の最良総合効果は、
「内視鏡による原発巣の治療効果判定規準」（食道癌取扱い規約 第11版. 金原出版株式会
社; 2015.p68-69）に基づき、表3の基準を用いて判定された。
表3 内視鏡による原発巣の治療効果判定基準
L-CR
本品投与病変に対し、以下の（1）～（4）の所見をすべて満たす場合。
（1） 腫瘍性病変を示唆する内視鏡所見がすべて消失している*1。
（2） 治療前に原発巣が存在していた部位の内視鏡生検にて病理組織学的に癌が認められない。
（3） 内視鏡検査にて、全食道が観察可能である。
（4） 活動性食道炎を示唆する内視鏡所見（平坦なびらん性変化、白苔）がない。
L-CRのうち、4週以上の間隔で連続2回以上のL-CRが得られた場合には、confirmed L-CRとした。
なお、上記（1）、
（3）、
（4）の所見を満たすものの、内視鏡生検が実施されなかったために、（2）を満たさな
い症例について、内視鏡中央判定委員会ではClinical L-CRと判定する。
局所著効（以下、「L-RR」という）
原発巣完全奏効ではない（L-CRの定義を満たさない）が、治療前と比較すると腫瘍量が著明に減少し、肉眼
形態に寄らず、病変の壁深達度がT1相当に縮小している場合に内視鏡的に原発巣RRと判定し、生検結果は問
わない。治療前の壁深達度がT1（T1a、T1b）の場合は、腫瘍量が 90 %以上に縮小している場合に内視鏡的
に原発巣RRと判定。
L-non CR/non PD
原発巣が完全奏効ではない（L-CRの定義を満たさない）
、かつ明らかに増大していない（局所進行（以下、
「L-PD」という）の定義を満たさない）場合。食道癌取扱い規約第11版に基づき、内視鏡による原発巣PRの
客観的判定は困難であるため、定義しない。ただし、内視鏡画像中央判定委員会による判定については、食
道癌取扱い規約第12版に基づき、L-RRの補足評価により判定した。
L-PD
治療開始前、あるいは治療開始以降に評価された最良の所見と比較して、腫瘍が明らかに増大している場合、

4）

投与部位は、毎回の投与時に治療を要すると治験責任医師又は治験分担医師により判断された病変を選択す
ることとされ、毎回同一の病変に対して投与を行う必要はないこととされた。ただし、リンパ節転移巣へ
の投与は不可とされた。1回目投与以後、すべての腫瘍が消失した又は観察できない場合は、前回と同様の
部位に少なくとも5カ所（計1 mL）の投与を行うこととされた。
5）
照射野は、原発巣と転移リンパ節を含む治療照射野を含む範囲と設定された。なお、原則として予防照射は
行わないが、患者の全身状態により予防照射を行うことが可能と判断される場合には行ってもよいとされ
た。

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