1．はじめに
再生医療等製品の有効性・安全性の確保のためには、添付文書等に基づいた適正な使用が求
められる。さらに、近年の科学技術の進歩により、革新的な新規作用機序を有する再生医療等
製品が承認される中で、これらの再生医療等製品を真に必要とする患者に適切に提供すること
が喫緊の課題となっており、経済財政運営と改革の基本方針 2016（平成 28 年６月２日閣議決
定）においても、革新的医薬品等の使用の最適化推進を図ることとされている。
新規作用機序を有する再生医療等製品は、薬理作用や安全性プロファイルが既存の医薬品等
と明らかに異なることがある。このため、有効性及び安全性に関する情報が十分蓄積されるま
での間、当該再生医療等製品の恩恵を強く受けることが期待される患者に対して使用するとと
もに、副作用が発現した際に必要な対応をとることが可能な一定の要件を満たす医療機関で使
用することが重要である。
したがって、本ガイドラインでは、開発段階やこれまでに得られている医学薬学的・科学的
見地に基づき、以下の再生医療等製品の最適な使用を推進する観点から必要な要件、考え方及
び留意事項を示す。
なお、本ガイドラインは、独立行政法人医薬品医療機器総合機構、一般社団法人日本脳神経外
科学会、一般社団法人日本定位・機能神経外科学会、一般社団法人日本パーキンソン病・運動
障害疾患学会、一般社団法人日本神経学会、一般社団法人日本神経治療学会、一般社団法人日
本再生医療学会の協力のもと作成した。
なお、本品に関する臨床試験成績は限られていること及びそれを踏まえた条件及び期限付承
認であることから、製造販売後臨床試験において有効性及び安全性の更なる評価が行われる。

対象となる再生医療等製品：アムシェプリ®（一般名：ラグネプロセル）
対象となる効能、効果又は性能：レボドパ含有製剤を含む既存の薬物療法で十分な効果が得られ
ないパーキンソン病患者の運動症状の改善
対象となる用法及び用量又は使用方法：
1

本品の移植
通常、成人には、非自己 iPS 細胞由来ドパミン神経前駆細胞として片側あたり 5.4×106 個
を目標として、定位脳手術により、両側の被殻に移植する。頭蓋骨の小孔 1 箇所を通る 3 つ
の投与経路から、1 投与経路あたり約 1.8×106 個を 1～2 mm 間隔で 6～9 箇所に分けて移植
する。注入速度は約 0.1 μL/秒とする。

2

本品に対する免疫反応の抑制を目的とした本品移植前後のタクロリムス水和物の投与方

法
通常、初期にはタクロリムスとして 1 回 0.03～0.15 mg/kg を 1 日 2 回、移植日の朝から経
口投与する。以後、目標血中トラフ濃度を 5～10 ng/mL とし、血中トラフ濃度をモニタリ
ングしながら投与量を調節する。
拒絶反応が認められた場合は、目標血中トラフ濃度を 10～20 ng/mL とする。

3