1.

はじめに
再生医療等製品の有効性・安全性の確保のためには、添付文書等に基づいた適正な使用が

求められる。さらに、近年の科学技術の進歩により革新的な新規作用機序を示す再生医療等
製品が承認される中で、これらの再生医療等製品を真に必要な患者に提供することが喫緊
の課題となっており、経済財政運営と改革の基本方針 2016（平成 28 年 6 月 2 日閣議決定）
においても革新的医薬品等の使用の最適化推進を図ることとされている。
新規作用機序を示す再生医療等製品は、薬理作用や安全性プロファイルが既存の医薬品
等と明らかに異なることがある。このため、有効性及び安全性に関する情報が十分蓄積する
までの間、当該再生医療等製品の恩恵を強く受けることが期待される患者に対して使用す
るとともに、本品との因果関係が否定できない有害事象が発現した際に必要な対応をとる
ことが可能な一定の要件を満たす医療機関で使用することが重要である。
したがって、本ガイドラインでは、開発段階やこれまでに得られている医学薬学的・科学
的見地に基づき、以下の再生医療等製品の最適な使用を推進する観点から必要な要件、考え
方及び留意事項を示す。本ガイドラインは国内外での使用実績等の最新の知見に基づき、適
宜必要な改訂を行う。
なお、本ガイドラインは、独立行政法人医薬品医療機器総合機構、公益社団法人日本皮膚
科学会、日本小児皮膚科学会、一般社団法人日本再生医療学会、一般社団法人日本臨床皮膚
科医会、公益社団法人日本小児科学会の協力のもと作成した。

対象となる再生医療等製品：バイジュベックゲル（一般名：ベレマゲン ゲペルパベク）
対象となる効能、効果又は性能：栄養障害型表皮水疱症
対象となる用法及び用量又は使用方法：通常、週1回、本品の液滴を約1 cm×1 cmの格子状になるように皮膚
創傷部に滴下塗布する。創傷面積1 cm2あたりの投与量は2×107 PFU（10 µL）を目安とす
る。
本品の1週あたりの最大用量及び最大液量は、下表に従い年齢に基づき算出する。
1 週あたりの最大用量
（プラーク形成単位：PFU）
3 歳未満
2×109
3 歳以上
4×109
注）製剤と HPMC ゲルを混合した後の液量
年齢

1 週あたりの最大液量
（mL）注）
1
2

選任外国製造再生医療等製品製造販売業者：Krystal Biotech Japan 株式会社

2.

本品の特徴、作用機序
バイジュベックゲル（一般名：ベレマゲン

ゲペルパベク、以下、「本品」という）は、

栄養障害型表皮水疱症（以下、
「DEB」という）の原因遺伝子であるヒト COL7A1 遺伝子を
搭載した非増殖性組換え単純ヘルペスウイルス 1 型（以下、
「HSV-1」という）を主成分と

2