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資料2-1 国立国際医療センター提出資料 (27 ページ)
出典
| 公開元URL | https://www.mhlw.go.jp/stf/newpage_58540.html |
| 出典情報 | 特定機能病院及び地域医療支援病院のあり方に関する検討会（第25回 6／10）《厚生労働省》 |
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１．高度医療の提供（専門的な医療の提供）
脊髄性筋萎縮(SMA)への遺伝子治療
これまで
保険収載後 (2020.5~)の投与症例
2020年
全国で約100例
乳児期に人工呼吸器をつけ 原因(SMN1)遺伝子を１回の点滴静注で導入する遺伝子治療薬ゾルゲンスマ
(薬価：1億6,700万円) の保険収載 2020.5月
るか、看取るかの選択
NCGM１例目 都内初の投与
人工呼吸器から
離脱可能に
うちNCGMで4例（都内最多）
補助歩行
可能に
治療後
終日人工呼吸器管理が必要
NCGM２例目
治療後
無治療時、自力での座位不可
投与後9か月で
立位可能に
対神
す経
る・
高筋
度難
総病
合に
医
療
ロボットスーツHALに
27
よる神経リハも導入
Copyright © JIHS. All Rights Reserved.
脊髄性筋萎縮(SMA)への遺伝子治療
これまで
保険収載後 (2020.5~)の投与症例
2020年
全国で約100例
乳児期に人工呼吸器をつけ 原因(SMN1)遺伝子を１回の点滴静注で導入する遺伝子治療薬ゾルゲンスマ
(薬価：1億6,700万円) の保険収載 2020.5月
るか、看取るかの選択
NCGM１例目 都内初の投与
人工呼吸器から
離脱可能に
うちNCGMで4例（都内最多）
補助歩行
可能に
治療後
終日人工呼吸器管理が必要
NCGM２例目
治療後
無治療時、自力での座位不可
投与後9か月で
立位可能に
対神
す経
る・
高筋
度難
総病
合に
医
療
ロボットスーツHALに
27
よる神経リハも導入
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