3．臨床成績
製造販売承認時に評価を行った主な臨床試験の成績を示す。
I8F-MC-GPIF（GPIF）試験は、肥満を有する中等症から重症の OSAS 患者を対象に、
本剤の最大耐用量（maximum tolerated dose：MTD）
（10 mg 又は 15 mg）週 1 回（QW）
投与による有効性及び安全性をプラセボと比較するバスケット型デザインのプラセボ
対照無作為化二重盲検並行群間比較試験であった。
マスタープロトコル（GPIF 試験）は以下の 2 つの Intervention-Specific Appendix（ISA）
の個別試験で構成された。
•

ISA1（GPI1 試験）には、PAP 療法を実施できない又は望まない患者が含まれた。

•

ISA2（GPI2 試験）には、PAP 療法を実施中の患者が含まれた。
患者は、ISA に割付けられた後、1：1 の割合で本剤群及びプラセボ群に無作為割付

けされた。
目標症例数は、マスタープロトコル全体で約 412 例であり、各 ISA で約 206 例（プ
ラセボ群及び本剤群各約 103 例）とした。
【試験デザインの概要】
用法・用量は、プラセボ、又は本剤の MTD（10 mg 又は 15 mg）を週 1 回、腹部又は
大腿部に皮下投与（自己注射）とされた。本剤の開始用量は 2.5 mg とされ、15 mg に達
するまで 4 週間毎に 2.5 mg ずつ増量することとされた。
12.5 mg 又は 15 mg の投与で忍容でなかった場合は 10 mg が維持用量とされ、10 mg
の投与で忍容性が認められなかった場合は、本剤の投与は中止された。
有効性の主要評価項目は、ベースラインから投与 52 週時までの AHI の平均変化量と
された。
（主な選択基準）
• 18 歳以上
•

BMI が 30 kg/m2 以上（日本人については 27 kg/m2 以上）

•

スクリーニング前に中等症から重症（AHI が 15/h 以上）の OSAS と診断されてい
る

•

スクリーニング時に PSG で AHI が 15/h 以上

•

体重を減少させるための食事の取組みに 1 回以上失敗している

（主な除外基準）
•

糖尿病の既往歴を有する

•

ケトアシドーシス、高浸透圧状態若しくは昏睡の既往を有する

•

睡眠時無呼吸に対する外科的手術、又は主要な耳鼻咽喉科的手術を受けた又は受け
る予定がある

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