1．はじめに
再生医療等製品の有効性・安全性の確保のためには、添付文書等に基づいた適正な使用が
求められる。さらに、近年の科学技術の進歩により、革新的な新規作用機序を有する再生医
療等製品が承認される中で、これらの再生医療等製品を真に必要とする患者に適切に提供
することが喫緊の課題となっており、経済財政運営と改革の基本方針 2016（平成 28 年６
月２日閣議決定）においても、革新的医薬品等の使用の最適化推進を図ることとされている。
新規作用機序を有する再生医療等製品は、薬理作用や安全性プロファイルが既存の医薬
品等と明らかに異なることがある。このため、有効性及び安全性に関する情報が十分蓄積さ
れるまでの間、当該再生医療等製品の恩恵を強く受けることが期待される患者に対して使
用するとともに、副作用が発現した際に必要な対応をとることが可能な一定の要件を満た
す医療機関で使用することが重要である。
したがって、本ガイドラインでは、開発段階やこれまでに得られている医学薬学的・科学
的見地に基づき、以下の再生医療等製品の最適な使用を推進する観点から必要な要件、考え
方及び留意事項を示す。
なお、本ガイドラインは、独立行政法人医薬品医療機器総合機構、一般社団法人 日本脳神
経外科学会、一般社団法人 日本脳神経外傷学会、一般社団法人 日本定位・機能神経外科学
会、日本リハビリテーション医学会の協力のもと作成した。
なお、本品に関する臨床試験成績は限られていること及びそれを踏まえた条件及び期限
付承認であることから、製造販売後臨床試験において有効性及び安全性の更なる評価が行
われる。

対象となる再生医療等製品 ：アクーゴ脳内移植用注（一般的名称：バンデフィテムセル）
対象となる効能、効果又は性能 ：外傷性脳損傷に伴う慢性期の運動麻痺の改善
対象となる用法及び用量又は使用方法：通常、成人にはヒト（同種）骨髄由来間葉系幹細胞として、生細胞 5
×106 個（300 µL）の細胞調製液を、専用投与機器セットを用いた定位
脳手術により、損傷した組織の周辺部に移植する。頭蓋骨の小孔 1 箇所
と小孔を通り損傷周辺部に至る 3 つの移植経路から、1 移植経路あたり
細胞懸濁液 100 µL を最深部から 5～6 mm 間隔で 5 箇所に、1 箇所あた
り 20 µL 移植する。注入速度は約 10 µL/min とする。移植に際しては、
以下を行うこと。
 手術開始前に脳神経外科用侵襲式頭部固定具に専用投与機器セ
ットのガイド&ストップ、スタイレットを備えたインサーターを
取り付ける。
 脳内移植用細胞剤を融解し、専用調製液を用いて洗浄した後に、
移植濃度 1.67×106 個/100 µL になるように専用調製液で調製し、
細胞懸濁液とする。専用投与機器セットの投与カニューラを固定
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