第180回先進医療技術審査部会
令和7年10月10日

資料１－２

先進医療審査の事前照会事項に対する回答１

先進医療技術名：ゲムシタビン静脈内投与、ナブ―パクリタキセル静脈内投与及びパクリタキセル腹腔
内投与の併用療法
2025 年 9 月 30 日
所属・氏名：東京大学医学部附属病院消化器内科 高原 楠昊

１．腹腔内投与に関する薬事承認申請等を含む今後の開発戦略に関して、現時点での規制当局や企
業等との検討状況についてご説明頂きたい。
【回答】
本試験により、ゲムシタビン静脈内投与、ナブ-パクリタキセル静脈内投与およびパクリタキセル腹腔内
投与の併用療法（以下、本療法）の安全性および有効性が示唆され、今後の検証的試験の実施に資す
る結果が得られました。そのため今後、規制当局や企業等との協議を行いながら、医師主導治験として
「ゲムシタビン＋ナブ-パクリタキセル静脈内投与」療法と本療法を比較する検証的試験の実施を検討し
ております。その成果を踏まえ、本療法の薬事承認を目指してまいりたいと考えております。
２．1 点目の回答として、申請時のロードマップでの公知申請を進めるにあたり、厚生労働省医薬・生
活衛生局医薬品審査管理課事務連絡「特定臨床研究で得られた試験成績を医薬品の承認申請に
利用する場合の留意点・考え方の例示について」（令和 4 年 3 月 31 日）に示されている「特定臨
床研究で得られた試験成績を医薬品の承認申請に利用する場合の留意点・考え方の例」に関して、
1 の①～⑦の各項目を満たしているか否かについて、現時点での申請医療機関側の認識・見解を
提示していただきたい。なお、回答にあたって、②については、本試験は医師主導治験ではないもの
の、いわゆる GCP ガイダンス（薬生薬審発 0730 第 3 号、令和 3 年 7 月 30 日）の第 39 条 4
で、治験使用薬に関して「治験薬以外の治験依頼者が交付しない治験使用薬であって、実施医療機
関が在庫として保管するものの中から使用する治験使用薬については、治験依頼者は、実施医療
機関において定められた取扱い、保管、管理、処方等に係る手順等に基づき対応すること。」と治験
薬の管理と治験使用薬の管理とで要求内容が異なっていることを参照した上で、見解をご提示いた
だきたい。また、施設訪問監査の実施状況についてご提示いただきたい。
【回答】
申請時は公知申請を選択肢の一つと考えており、先進医療会議において「探索相試験で際立った
効果が得られた場合は、適応外薬検討会議を経て公知申請を検討することも可。そうでない場合
は原則として比較試験が必要。
」とのコメントをいただいていました。今回、本試験の結果を受け、
前述の通り公知申請は目指さず、検証的試験の実施を検討する方針といたしました。

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