薬価算定組織における検討結果のまとめ
算定方式

類似薬効比較方式（Ⅰ）

第一回算定組織
新

最
類
似
薬
選
定
の
妥
当
性

薬

① シパグルコシダーゼ
伝子組換え）
② ミグルスタット

成分名

令和７年７月１４日
最類似薬

アルファ（遺

アバルグルコシダーゼ
子組換え）

イ．効能・効果

① 遅 発 型 ポ ン ペ 病 に 対 す るミ グ ル ス
タットとの併用療法
② 遅発型ポンペ病に対するシパグルコ ポンペ病
シダーゼ アルファ（遺伝子組換え）
との併用療法

ロ．薬理作用

① 酸性α―グルコシダーゼ作用
② シパグルコシダーゼ アルファ（遺 酸性α―グルコシダーゼ作用
伝子組換え）の安定化作用

ハ．組成及び
化学構造

① 遺伝子組換えヒト酸性α―グルコシ
ダーゼ（ＥＣ ３．２．１．２０）前
駆体であり、８９６個のアミノ酸残
基からなる糖タンパク質（分子量：約
アルグルコシダーゼ アルファ糖鎖改
１１４，０００）である。
変体（分子量：約１２４，０００）
②

ニ．投与形態
剤形
用法

① 注射
① 注射剤
①② 隔週に１回

画 期 性 加 算
(７０～１２０％)

該当しない

② 内服
② カプセル剤

注射
注射剤
隔週に１回

有用性加算（Ⅰ）
該当しない
(３５～６０％)
有 用 性 加 算 （ Ⅱ ） 該当しない
(５～３０％)
補
正
加
算

アルファ（遺伝

市 場 性 加 算 （ Ⅰ ） 該当しない
(１０～２０％)
市場性加算（Ⅱ）
該当しない
(５％)
特 定 用 途 加 算
(５～２０％)
小

児

加

算

(５～２０％)

該当しない
該当しない

先 駆 加 算
(１０～２０％)

該当しない

迅 速 導 入 加 算
（５～１０％）

該当しない

新薬創出・適応外薬
解 消 等 促 進 加 算

該当する（主な理由：希少疾病用医薬品として指定）

費用対効果評価への
該
当
性

該当しない

当初算定案に対する
新 薬 収 載 希 望 者 の
不 服 意 見 の 要 点
上 記 不 服 意 見 に
対
す
る
見
解

第二回算定組織

令和

13

年

月

日