新医薬品の薬価算定について
整理番号

２５－０８－注－３

薬 効 分

類

① ３９５ 酵素製剤（注射薬）
② ３９９ 他に分類されない代謝性医薬品（内用薬）

成

名

① シパグルコシダーゼ アルファ（遺伝子組換え）
② ミグルスタット

分

新薬収載希望者

アミカス・セラピューティクス（株）

販
売
名
（規格単位）

① ポムビリティ点滴静注用１０５ｍｇ（１０５ｍｇ１瓶）
② オプフォルダカプセル６５ｍｇ（６５ｍｇ１カプセル）

効 能 ・ 効 果

① 遅発型ポンペ病に対するミグルスタットとの併用療法
② 遅発型ポンペ病に対するシパグルコシダーゼ アルファ（遺伝子組換え）との
併用療法

主な用法・用量

① ミグルスタットとの併用において、通常、体重４０ｋｇ以上の成人にはシパグ
ルコシダーゼ アルファ（遺伝子組換え）として、１回体重１ｋｇあたり２
０ｍｇを隔週点滴静脈内投与する。
② シパグルコシダーゼ アルファ（遺伝子組換え）との併用において、通常、成
人にはミグルスタットとして、体重４０ｋｇ以上５０ｋｇ未満の場合は１回１
９５ｍｇ、体重５０ｋｇ以上の場合には１回２６０ｍｇを隔週経口投与する。
なお、食事の前後２時間は投与を避けること。

算 定 方 式

類似薬効比較方式（Ⅰ）
成分名：アバルグルコシダーゼ アルファ（遺伝子組換え）
会社名：サノフィ（株）

算
比

較

薬

販売名（規格単位）
ネクスビアザイム点滴静注用１００ｍｇ注）
（１００ｍｇ１瓶）

薬価（１日薬価）
１９６，９４０円
（１４０，６７１円）

注）新薬創出・適応外薬解消等促進加算の対象品目

定
補 正 加 算

なし

外 国 平 均
価 格 調 整

なし

算 定 薬

価

① １０５ｍｇ１瓶
② ６５ｍｇ１カプセル

２０４，２５１円（１日薬価：１３８，９４６円）
６，０３８．２０円（１日薬価：１，７２５．２０円）

※①及び②の１日薬価の合計と比較薬の１日薬価とが同一となるように算定。

外 国 価 格

新薬収載希望者による市場規模予測
予測年度 予測本剤投与患者数
(ピーク時)

予測販売金額

① １０５ｍｇ１瓶
米国(ASP)
1,886.766 ﾄﾞﾙ
２８６，７８８円
英国
987 ﾎﾟﾝﾄﾞ １９１，４７８円
独国
1,748.23 ﾕｰﾛ
２８４，９６１円
外国平均価格
２５４，４０９円

①

② ６５ｍｇ１カプセル
英国
29.1725 ﾎﾟﾝﾄﾞ ５，６５９．５０円
独国
61.175 ﾕｰﾛ
９，９７１．５０円
外国平均価格
７，８１５．５０円
（参考）
② ６５ｍｇ１カプセル
米国(WAC)
33.00 ﾄﾞﾙ
５，０１６．００円

① 最初に承認された国（年月）：
欧州（２０２３年３月）
② 最初に承認された国（年月）：
欧州（２０２３年６月）

６年度
②

３０人

予測年度 予測本剤投与患者数
(ピーク時)

６年度

３０人

１６億円
予測販売金額

０．１９億円

（注）為替ﾚｰﾄは令和６年７月～令和７年６月の平均

製造販売承認日

令和７年６月２４日

薬価基準収載予定日

12

令和７年８月１４日