別紙１
先進医療 B 実施計画等評価表（番号 B128）
評価委員

主担当： 真田
副担当： 上村（夕）

副担当：佐藤

技術専門委員： 長瀬

先進医療の名称

EGFR遺伝子増幅陽性切除不能食道・胃・小腸・尿路上皮・
乳がんに対するネシツムマブ療法

申請医療機関

名古屋大学医学部附属病院

医療技術の概要

複数がん種において、EGFR(Epidermal growth factor
receptor)遺伝子増幅により EGFR が異常活性し腫瘍が増殖
すること、EGFR 阻害薬の有効性を示した非臨床・臨床デー
タが複数報告されていることから、EGFR 遺伝子増幅はがん
種横断的にドライバー遺伝子かつ EGFR 阻害薬による治療
標的になることが示唆されている。しかし、EGFR 遺伝子増
幅陽性固形がんの頻度は低いことから、現在までに第 III
相試験で有効性が示された EGFR 遺伝子増幅を標的とした
治療法がなく、がん種毎の標準治療が行われている。本研
究では、標準治療に不応もしくは不耐である EGFR 増幅陽
性食道・胃・小腸・尿路上皮・乳がんを対象として、肺が
んの治療薬であるネシツムマブを用いた多施設共同第 II
相バスケット試験を行い、その有効性および安全性につい
て評価する。
○主要評価項目：
客観的奏効割合
○副次評価項目：
1) 奏効期間
2) 無増悪生存期間
3) 全生存期間
4) 治療成功期間
5) 腫瘍制御割合
6) 腫瘍縮小割合
7)治療開始前 EGFR copy number（CN）と有効性の関連
8) EGFR CN の変化（治療開始前と 2 コース開始前）と有効
性の関連
○安全性評価項目：
有害事象発生割合
○予定試験期間：
先進医療告示日～2024 年 12 月（登録期間：～1 年 6 か月）
○目標症例数：
22 例

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