別紙４
別添１

先進医療Ｂ
評価委員

主担当：

坂井

副担当：

山本

総括報告書に関する評価表（告示旧 29）

先 進 医 療 メトホルミン経口投与及びテモゾロミド経口投与の併用療法
の名称
申 請 医 療 国立がん研究センター中央病院
機関
医療技術
の概要

現在の膠芽腫に対する標準治療は、腫瘍摘出術後のテモゾロミド
併用放射線治療及びテモゾロミド維持療法であるが、最新の治療法
をもってしても未だ予後不良な疾患で、新たな治療法の開発が必要
とされている。
本試験は、初発膠芽腫に対する開頭腫瘍摘出術後の初期治療であ
るテモゾロミド併用放射線治療終了後のテモゾロミド維持治療に、
メトホルミンを併用する。メトホルミン併用テモゾロミド維持治療
を６コース施行後、メトホルミン単独治療をメトホルミン事前投与
開始日から365日目まで投与する。Phase I部分でメトホルミンの推
奨用量を決定し、Phase II部分ではPhase Iで決定された推奨用量で
症例数を重ね、安全性と有効性のデータを収集する。
○主要評価項目：
［Phase I部分］用量制限毒性（Dose limiting toxicity, DLT）発
現割合
［Phase II部分］12か月無増悪生存割合
○副次評価項目：有害事象発現割合、６か月無増悪生存割合、12か
月生存割合、全生存期間、奏効割合、有害事象発生割合、プロトコ
ール治療完遂割合
○目標症例数：［Phase I］６例（最大12例）／［Phase II］Phase
Iと合わせて22例
○試験期間：令和3年2月～令和7年11月

医 療 技 術 ○有効性の評価結果
の 試 験 結 主要評価項目である12ヵ月無増悪生存割合は第Ⅰ/Ⅱ相部分合計で
果

47.6%であった。第III相試験の実施を考慮すべき条件として設定し

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