薬価算定組織における検討結果のまとめ
算定方式

類似薬効比較方式（Ⅰ）

第一回算定組織
新

令和４年４月１９日

薬

最類似薬

最類似薬選定の妥当性

ラナデルマブ（遺伝子組換え）

ベロトラルスタット塩酸塩

イ．効能・効果

遺伝性血管性浮腫の急性発作の発症抑制

左に同じ

ロ．薬理作用

血漿カリクレイン阻害作用

左に同じ

ハ．組成及び
化学構造

４５１個のアミノ酸残基からなるＨ鎖
（γ1鎖）２本と、２１３個のアミノ酸
残基からなるＬ鎖（κ鎖）２本で構成さ
れる糖タンパク質

ニ．投与形態
剤形
用法

注射
注射剤
２週に１回又は４週に１回

成分名

内用
カプセル剤
１日１回

画 期 性 加 算
該当しない
(７０～１２０％)
有用性加算（Ⅰ）
該当しない
(３５～６０％)
補 正 加

有用性加算（Ⅱ）
該当しない
(５～３０％)
市場性加算（Ⅰ）
該当しない
(１０～２０％)

算

市場性加算（Ⅱ）
該当しない
(５％)
特定用途加算
該当しない
(５～２０％)
小

児 加 算
該当しない
(５～２０％)

先 駆 加 算
該当しない
(１０～２０％)
新薬創出・適応外薬
解消等促進加算

該当する（希少疾病用医薬品として指定）

費用対効果評価への
該
当
性

該当しない

当初算定案に対する
新薬収載希望者の
不服意見の要点

・本剤は、ＷＡＯ/ＥＡＡＣＩ、アメリカ、カナダの３つのガイドラインで第一選
択薬とされており、有用性加算（Ⅱ）③－ｂの要件に該当。
・本剤の臨床試験では、発作抑制効果の高さが示されたのみでなく、発生する発
作の重症度軽減、完全な無発作状態を達成できる期間の長さ、咽頭部の発作の減
少が示されたことから、本剤によりＨＡＥの治療方法は大きく改善する。
第二回算定組織

上記不服意見に
対 す る 見 解

令和４年４月２６日

海外のガイドラインでは、本剤に加え、ベロトラルスタット塩酸塩、Ｃ１－Ｉ
ＮＨが治療方法として推奨されており、また、審査報告書においても、「本剤
は長期的なＨＡＥ発作の発症抑制を目的に投与される薬剤の１つになり得る。」
と評価されていることから、本剤のみが標準的治療法に位置付けられるとは言
いがたいため、当初算定案のとおりとする。

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