薬価算定組織における検討結果のまとめ
算定方式

原価計算方式

第一回算定組織

原価計算方式を採用する妥当性

新
成分名

令和４年４月１９日

薬

類似薬がない根拠

ベストロニダーゼ アルファ（遺伝子組換え）

イ．効能・効果

ムコ多糖症Ⅶ型

ロ．薬理作用

β-グルクロニダーゼ作用

ハ．組成及び
化学構造

遺伝子組換えヒトβ-グルクロニダーゼであり
６２９個のアミノ酸残基からなるサブユニッ
ト４個から構成される糖タンパク質（分子量：
約３１７，０００）

ニ．投与形態
剤形
用法

注射
注射剤
２週に１回

本剤と同様の効能・効果、薬理作
用を有する既収載品はないこと
等から新薬算定最類似薬はない
と判断した。

画 期 性 加 算
該当しない
(７０～１２０％)
有用性加算（Ⅰ）
該当しない
(３５～６０％)
該当する（Ａ＝１０％）

補 正 加

有用性加算（Ⅱ）
(５～３０％)

〔ハ．治療方法の改善（不十分例／重篤な疾病）: ③－a/f＝２p〕

ムコ多糖症Ⅶ型は十分な既存治療法がなく、標準的治療法が確立されていない重篤
な疾患であり、本剤はそのような疾患に対して有効性が示されたものであることか
ら、有用性加算（Ⅱ）（Ａ＝１０％）を適用することが適当と判断した。

算

市場性加算（Ⅰ） 該当する（Ａ＝１０％）
(１０～２０％)
本剤は希少疾病用医薬品に指定されていることから、加算の要件を満たす。
市場性加算（Ⅱ）
該当しない
(５％)
特定用途加算
該当しない
(５～２０％)
小

児 加 算
該当しない
(５～２０％)

先 駆 加 算
該当しない
(１０～２０％)
新薬創出・適応外薬
解消等促進加算

該当する（希少疾病用医薬品として指定）

費用対効果評価への
該
当
性

該当しない

当初算定案に対する
新薬収載希望者の
不服意見の要点
上記不服意見に
対 す る 見 解

第二回算定組織

令和

22

年

月

日