別添6

不確実性に対する対応

ICERは不確実性を伴うため、1つのICERの値で意思決定することはリスクを伴う
PhRMAが考える現行制度の課題
 費用対効果分析では、研究の実施時点までに集積、報告されている情報を利用して分析を行うため、分析に用いるパラメー
タの情報源の選択や数値の精度によって結果に不確実性が生じることが知られている1。
•

例えば、臨床試験のデータが実臨床での効果を完全に反映しないことがある。また、新しい薬の長期的な効果や安全性
は発売後にしか分からないことが多く、長期的な費用対効果の予測が難しい。

 実際に公的分析においても、再分析と追加分析でICERの値に数倍の乖離が生じたこともある。
例：エムガルディの費用対効果分析の結果2
分析集団*

①企業分析

②公的分析（再分析）

③公的分析（追加分析）

②/③

集団 (a)

608万円/QALY

6,113万円/QALY

1,106万円/QALY

5.5倍

集団 (b)

269万円/QALY

2,063万円/QALY

537万円/QALY

3.8倍

集団 (c)

285万円/QALY

17.8万円/QALY

574万円/QALY

3.1倍

集団 (d)

144万円/QALY

792万円/QALY

346万円/QALY

2.3倍

検討いただきたい事項
 複数のシナリオやICERの値以外の要素を加味して、総合的に意思決定する仕組みを検討いただきたい。
Source: 1) https://www.jpma.or.jp/opir/news/070/12.html 2) https://c2h.niph.go.jp/results/C2H2101.html
Note: 集団 (a) 片頭痛予防薬の 2 剤目の治療又は 3 剤目の治療を行う反復性片頭痛患者、集団 (b) 片頭痛予防薬の 2 剤目の治療又は 3 剤目の治療を行う慢性片頭痛患者、集団 (c) 片頭痛予防薬の 3 剤目の治療を中止した反復性片頭痛患者、(d)片頭痛予防薬の 3 剤目の治療を中止した慢性片頭痛患者

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