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薬－７再⽣医療イノベーションフォーラム［1.4MB］ (4 ページ)
出典
| 公開元URL | https://www.mhlw.go.jp/stf/newpage_59378.html |
| 出典情報 | 中央社会保険医療協議会 薬価専門部会（第236回 7／9）《厚生労働省》 |
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再⽣医療等製品の特⻑と患者に提供しうる価値
• 有効な治療法がない、もしくは限られている患者さんへの新たな治療法の提供
• 少ない投与回数で持続的な有効性を示し、患者さん、ご家族の負担軽減
3〜7年*1
1年*1
臨床試験
審査
承認
7〜8年
上市
*1 日本製薬工業協会Websiteから引用
＜細胞医療＞
一回の投与
遺伝⼦細胞治療での
治療後10年経っても
再発無し*2
白血病
⽩⾎病は既存治療法
では治療が困難* 2
＜遺伝⼦治療＞
一回の投与
脊髄性筋萎縮症
主な症状に嚥下困難
があるが、自分で
アイスを持って食べる
ことができるように*3
幼児型発症の場合、
歩くことはおろか平均死亡
年齢が6~9か月にも
かかわらず、歩⾏器を
使⽤した歩⾏が可能に*3
*2 写真︓出典 :
Emily Whitehead Foundation
*3 出典︓
Novartis Zolgensma公式サイト
4
• 有効な治療法がない、もしくは限られている患者さんへの新たな治療法の提供
• 少ない投与回数で持続的な有効性を示し、患者さん、ご家族の負担軽減
3〜7年*1
1年*1
臨床試験
審査
承認
7〜8年
上市
*1 日本製薬工業協会Websiteから引用
＜細胞医療＞
一回の投与
遺伝⼦細胞治療での
治療後10年経っても
再発無し*2
白血病
⽩⾎病は既存治療法
では治療が困難* 2
＜遺伝⼦治療＞
一回の投与
脊髄性筋萎縮症
主な症状に嚥下困難
があるが、自分で
アイスを持って食べる
ことができるように*3
幼児型発症の場合、
歩くことはおろか平均死亡
年齢が6~9か月にも
かかわらず、歩⾏器を
使⽤した歩⾏が可能に*3
*2 写真︓出典 :
Emily Whitehead Foundation
*3 出典︓
Novartis Zolgensma公式サイト
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