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薬－７再⽣医療イノベーションフォーラム［1.4MB］ (14 ページ)
出典
| 公開元URL | https://www.mhlw.go.jp/stf/newpage_59378.html |
| 出典情報 | 中央社会保険医療協議会 薬価専門部会（第236回 7／9）《厚生労働省》 |
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③ 条件及び期限付承認を受けた再⽣医療等製品
早期患者アクセスのため、条件及び期限付承認された再⽣医療等製品の
公的医療保険適⽤の継続
• 重篤な患者さんに新しい治療選択肢を早く届ける「条件及び期限付承認制度」の意義に
ついて、ご理解をいただいていること、深く感謝申し上げます。
• 条件及び期限付承認を得た製品のうち2製品が承認取り消しとなり、代替エンドポイントか
ら真の臨床的エンドポイントを検証する難しさも露呈しております。2024年3月に発出され
たガイダンス1)や評価指標2)を参考に、PMDAとの協議や相談による製造販売後の承認条
件評価計画の策定が重要と認識を強めております。
• 製造販売承認後の有効性の検証や安全性のさらなる評価に際し、公的医療保険の適⽤
から外れることで、治療アクセスを制限のみならず、製造販売後の評価データ集積の阻害に
繋がることも危惧しております。
1）再⽣医療等製品に係る条件及び期限付承認並びにその後の有効性評価計画策定に関するガイダンス(医薬機審発0329第3号 令和6年3月29日）https://www.pmda.go.jp/files/000267914.pdf
2）ヒト由来の間葉系幹細胞若しくは間葉系間質細胞を原料とするヒト細胞加⼯製品の条件及び期限付承認並びにその後の有効性評価計画に関する評価指標（医薬機審発0329第4号 令和6年3月29日）https://www.pmda.go.jp/files/000267915.pdf
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早期患者アクセスのため、条件及び期限付承認された再⽣医療等製品の
公的医療保険適⽤の継続
• 重篤な患者さんに新しい治療選択肢を早く届ける「条件及び期限付承認制度」の意義に
ついて、ご理解をいただいていること、深く感謝申し上げます。
• 条件及び期限付承認を得た製品のうち2製品が承認取り消しとなり、代替エンドポイントか
ら真の臨床的エンドポイントを検証する難しさも露呈しております。2024年3月に発出され
たガイダンス1)や評価指標2)を参考に、PMDAとの協議や相談による製造販売後の承認条
件評価計画の策定が重要と認識を強めております。
• 製造販売承認後の有効性の検証や安全性のさらなる評価に際し、公的医療保険の適⽤
から外れることで、治療アクセスを制限のみならず、製造販売後の評価データ集積の阻害に
繋がることも危惧しております。
1）再⽣医療等製品に係る条件及び期限付承認並びにその後の有効性評価計画策定に関するガイダンス(医薬機審発0329第3号 令和6年3月29日）https://www.pmda.go.jp/files/000267914.pdf
2）ヒト由来の間葉系幹細胞若しくは間葉系間質細胞を原料とするヒト細胞加⼯製品の条件及び期限付承認並びにその後の有効性評価計画に関する評価指標（医薬機審発0329第4号 令和6年3月29日）https://www.pmda.go.jp/files/000267915.pdf
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