② 革新的な有効性・安全性と製造の複雑性を反映する算定の提案（喫緊の対応）
再⽣医療等製品の特⻑を踏まえた価格算定

 類似薬効比較方式の改善

フェーズによらず、十分な期間にわたり患者を観察している臨床試
験データに基づく薬剤費合わせ
•

⻑期の有効性・安全性という特⻑を価格に反映させるため、最終段階の
臨床試験のみならず、Phase1やPhase2、継続試験データを用いた価格
算定を可能とする運用

 補正加算の改善

単回による治療で⻑期的有効性・安全性を有する製品を評価しう
る、新たな有⽤性加算要件の確⽴
•

単回治療による⻑期の有効性・安全性、無治療期間の提供は、臨床
的・社会的価値が高く、利便性の向上とは明確な区別が必要

価格が1,000万円かつ売上50億円を超える再⽣医療等製品の
補正加算における傾斜配分の廃止
•

イノベーションの評価の観点から、単回の価格や市場規模予測のみに着
目した傾斜配分の廃止

再⽣医療等製品の特徴を踏まえた価格算定

 原価計算方式の改善

再⽣医療等製品特有の製造コスト、必要な委託費用の、原価計
算⽅式への適切な反映

 市場拡大再算定の対象から除外

複雑な製造、個別化製造を踏まえ、供給リスクを起こさないよう、
市場拡大再算定の対象からの除外
•

•
•

複雑、または個別化された製造⼯程を必要とし、⾼度で専⾨的な設備、
⼈材、品質管理、物流、製造後の運⽤に多⼤な費⽤がかかり、⼤量⽣産
によるコスト削減は困難
世界的に供給体制が限られる中、患者に対する既存および新規の再生医
療等製品の持続可能な供給を確保することは極めて重要
⽇本の価格制度や為替の影響によって、患者アクセスの継続や、研究開
発・国内製造・専門的な供給体制（CMO/CDMOを含む）への継続的
投資が困難となる可能性

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