タと併せて保険収載に係る総合的な議論が行えるものと考えます。ご指摘のとおり、
有効性の検討において全生存割合は重要な指標であることから、本臨床試験終了後も
当該データの収集の継続を計画しております。
当該医療技術は、年齢やパフォーマンスステータス、併存疾患等を含めた患者の病
状、ESD/EMR で合併症が生じた際のリスク等を鑑み、ESD/EMR の実施が困難と判断さ
れる患者を想定した救済的な治療であります。適応患者群は、併存疾患を有しない患
者に比べて生命予後が短い可能性がありますが、研究計画書の背景に記述していると
おり、一定程度の生命予後が残された方も含まれ、無治療での経過観察は癌病変から
の出血等によって余命がさらに短縮する可能性があります。現状、様々な患者背景を
想定していることから、生命予後に関する充分なデータが存在せず、本臨床試験の全
生存割合、無再発生存期間の結果が重要になると考えています。
本臨床試験は、当該医療技術の優越性の検証を目的にすることが困難であり、保険
収載に係る評価に資するデータの収集を目的としています。このことから、局所奏効
割合、全生存割合、安全性等を評価項目と定め、データ収集及び解析を行うことを計
画しています。当該医療技術の適応は、年齢や併存疾患等により vulnerable な者
で、対象者が限定的であることから、主要評価項目を全生存割合とした場合、臨床試
験においては以下の不都合が生じます。
・全生存割合：推定ベースとして設定する場合
推定ベースで全生存割合を定め、その妥当性を担保できるようにサンプルサイズを
算出することは可能であります。しかしながら、比較するデータが存在しないこと
により、当該試験によって算出される全生存割合の解釈が非常に難しくなります。
仮に、5 年生存割合 70％（95％信頼区間：55-80％）となった場合、算出データの
精度は担保されますが、臨床的意義についての評価及び解釈に課題が生じます。
・全生存割合：検定ベースとして設定する場合
目標とする期待全生存割合、許容できる閾値全生存割合を定めることでサンプルサ
イズを算出することが可能であります。しかしながら、期待値や閾値を設定するた
めに参照すべきデータが乏しく、本臨床試験の科学的妥当性に問題が生じると考え
られます。
全生存期間等を主要評価項目として設定する場合には、前述の理由を含め、対照を置い
たランダム化比較試験が必要となります。対象者が少なく、倫理的にもランダム化比較
試験の実施が困難な状況下において、癌治療の有効性を評価する当該単群臨床試験で
は、臨床的意義のある治療効果指標として、統計学的な観点からも局所奏効割合は主要
評価項目として許容されるものと考えます。
（参考文献等）
・ Hatogai K, Yano T, Kojima T, Onozawa M, Daiko H, Nomura S, Yoda Y, Doi T,
Kaneko K, Ohtsu A. Salvage photodynamic therapy for local failure after