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薬-1○関係業界からの意見聴取について (3 ページ)
出典
公開元URL | https://www.mhlw.go.jp/stf/shingi2/0000212451_00073.html |
出典情報 | 中央社会保険医療協議会 薬価専門部会(第209回 9/20)《厚生労働省》 |
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ドラッグロス品目の分析(日本における必要性)
前回の中医協意見陳述で報告したドラッグロス86品目※1のうち、診断薬等11品目を除く75品目につい
て分析した
ドラッグロス品目の分類
分類
全75品目
必要性・意義
日本で当該疾患の既存薬がない品目
39(52%)
日本で初めての治療薬となる
日本で当該疾患の当該作用機序薬がない品目
56(75%)
患者に新たな治療の選択肢を提供する
小児を対象とした品目
30(40%)
医療上特に必要とされる
希少疾病を対象とした品目
36(48%)
重篤な疾病を対象とするとともに、特に医療上の必要性が高い
欧米で薬事特例※2を受けた品目
46(61%)
各国が国策として官民一体となって取り組んでいる治療薬
「日本で当該疾患の既存薬がない品目(39品目)」は、
広範な疾患領域に及ぶ※3
その他
血液及び
造血器官用剤
抗寄生虫薬、
殺虫剤及び
防虫剤
6
抗感染症薬
8
3
6
6
抗悪性腫瘍剤
4
消化管及び
代謝用剤
6
神経系用剤
ドラッグロス75品目には指定難病(4疾患6品目)や小児慢
性特定疾病(6疾患9品目)が含まれている
患者会からの要望と品目の例
日本経済新聞 2023年5月31日(抜粋):
日本希少がん患者会ネットワーク(2022年9月)
• 消化管間質腫瘍(GIST)の患者・家族らの会「GISTERS」の理事長・西舘
澄人氏は「米欧で発売されている新興バイオ企業の薬が日本に入ってこな
い」と嘆く。
品目例:AYVAKIT、 QINLOCK
希少難病の治療薬開発に関する要望書(抜粋):
一般社団法人日本筋ジストロフィー協会(2023年6月)
• 「ビルトラルセン」が承認され患者・家族は大きな希望を得た。しかし、この
薬の治療対象はDMD全体の10%程度に過ぎず、他の遺伝子変異に有効
な新薬開発が待たれている。 ※DMD:デュシェンヌ型筋ジストロフィー
品目例: EXONDYS 51、VYONDYS 53、EMFLAZA
※1 2023年7月5日 中医協薬価専門部会 薬-1 P34
※2 米) ファストトラック指定、ブレークスルー指定、 欧) 迅速審査、PRIME指定 制度の詳細はAppendix P34参照
※3 ※「抗感染症薬」や「抗寄生虫薬等」など、日本では患者が少ないと想定される品目も一部含まれる
参考)各品目の概要はAppendix P35-44を参照
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前回の中医協意見陳述で報告したドラッグロス86品目※1のうち、診断薬等11品目を除く75品目につい
て分析した
ドラッグロス品目の分類
分類
全75品目
必要性・意義
日本で当該疾患の既存薬がない品目
39(52%)
日本で初めての治療薬となる
日本で当該疾患の当該作用機序薬がない品目
56(75%)
患者に新たな治療の選択肢を提供する
小児を対象とした品目
30(40%)
医療上特に必要とされる
希少疾病を対象とした品目
36(48%)
重篤な疾病を対象とするとともに、特に医療上の必要性が高い
欧米で薬事特例※2を受けた品目
46(61%)
各国が国策として官民一体となって取り組んでいる治療薬
「日本で当該疾患の既存薬がない品目(39品目)」は、
広範な疾患領域に及ぶ※3
その他
血液及び
造血器官用剤
抗寄生虫薬、
殺虫剤及び
防虫剤
6
抗感染症薬
8
3
6
6
抗悪性腫瘍剤
4
消化管及び
代謝用剤
6
神経系用剤
ドラッグロス75品目には指定難病(4疾患6品目)や小児慢
性特定疾病(6疾患9品目)が含まれている
患者会からの要望と品目の例
日本経済新聞 2023年5月31日(抜粋):
日本希少がん患者会ネットワーク(2022年9月)
• 消化管間質腫瘍(GIST)の患者・家族らの会「GISTERS」の理事長・西舘
澄人氏は「米欧で発売されている新興バイオ企業の薬が日本に入ってこな
い」と嘆く。
品目例:AYVAKIT、 QINLOCK
希少難病の治療薬開発に関する要望書(抜粋):
一般社団法人日本筋ジストロフィー協会(2023年6月)
• 「ビルトラルセン」が承認され患者・家族は大きな希望を得た。しかし、この
薬の治療対象はDMD全体の10%程度に過ぎず、他の遺伝子変異に有効
な新薬開発が待たれている。 ※DMD:デュシェンヌ型筋ジストロフィー
品目例: EXONDYS 51、VYONDYS 53、EMFLAZA
※1 2023年7月5日 中医協薬価専門部会 薬-1 P34
※2 米) ファストトラック指定、ブレークスルー指定、 欧) 迅速審査、PRIME指定 制度の詳細はAppendix P34参照
※3 ※「抗感染症薬」や「抗寄生虫薬等」など、日本では患者が少ないと想定される品目も一部含まれる
参考)各品目の概要はAppendix P35-44を参照
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