運用の基準（有効性の「確認」と「推定」）について
○ 運用の基準は、「効能、効果を有すると推定され、効能、効果に比して著しく有害な作用
を有することにより使用価値がないと推定されるものでないこと」としてはどうか。

○ 今回の新型コロナワクチン・治療薬対応のなかで、特例承認に際し、国内治験データ等に基づき有効性の「確認」を行ったため、
先進諸外国の緊急時薬事許可等と比べ時間を要したとの指摘がある。
そこで、新たな制度においては、緊急時に暇がないときには、安全性は「確認」を前提として、治験データ等の一部がなくとも有効
性が「推定」でき、ベネフィットがリスクを上回ると考えられる場合には承認することで、早期に医薬品等を使用出来ることとしてはど
うか。
○ ここで、有効性の「確認」とは、モダリティや対象疾患によって変わるため一律には定められないものの、一般的には、有効性があ
るかどうかを検証するため、事前に臨床的な有効性の評価基準（例えば、接種後の発症者数が有意に少ない）を設けて、その
基準をクリアできるかどうかを確かめる臨床試験（検証的臨床試験）のデータを基にした評価をもって確認を行うもの（感染状
況にもよるが、ワクチンの検証的臨床試験では、多数の被験者が必要なことが一般的）。
○ 一方で、今回想定している新制度における有効性の「推定」とは、
・例えばワクチンの場合であれば、海外で行われた大規模な試験の結果を踏まえ、日本国内での治験を行わなくとも、民族差や
地域差を踏まえても、日本人に対する有効性が一定の蓋然性をもって推定されるケースが想定される。
・また、例えば治療薬の場合であれば、検証的臨床試験を踏まえた直接的なエビデンスが十分でなく、有効性が確認されるとま
ではいえないものの、入手可能なデータから、一定の蓋然性をもって有効性があることが推定されるケースを想定している。
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