あり、これらが治療継続、症状改善、イベント抑制又はＱＯＬ向上等につながること
が示された場合には、『健康アウトカムの改善』として考慮し得る。
• 『健康アウトカムの改善』の評価は統計学的有意差のみで機械的に判断するものでは
なく、効果量、検出力、不確実性、対象患者及びエビデンスの質を踏まえ、費用対効
果評価専門組織（以下「専門組織」という。）で総合的に判断されている。
• リアルワールドデータも費用対効果評価に使用し得るが、患者選択、交絡、データベ
ースの特性、日本の臨床実態への外挿可能性等を確認する必要がある。
○ 『健康アウトカムの改善』を示す責任の所在
• 『健康アウトカムの改善』を示すためのデータを提出する役割は、基本的には製造販
売業者側にあり、公的分析は製造販売業者から提出されたデータ及び分析結果をレビ
ューし、必要に応じて再分析を行う立場である。
データが不十分又は存在しないことに伴う不確実性を国民や保険者が一方的に負担
することは適切でなく、必要なエビデンスが示されない場合は「『健康アウトカムの
改善』が示されていない」と評価することになる。
• 「
『健康アウトカムの改善』がない」ことを積極的に証明することは困難であり、学
術的に正確な表現は「『健康アウトカムの改善』が示されていない」である。
○ 評価のあり方と評価結果の活用の区別
• 『健康アウトカムの改善』をどのようなエビデンス及び基準で評価するかは、学術的
妥当性及び国際的標準との整合性に係る技術的課題である。
• 一方、その評価結果を薬価調整等にどのように反映するかは、日本の医療保険制度及
び薬価制度を踏まえた政策的課題であり、両者を区分して議論する必要がある。
•

•

ウ

薬価算定上の有用性と費用対効果評価における『健康アウトカムの改善』は、共通す
る要素があるものの、必ずしも一致する概念ではない。

会議での議論
○ 上記の議論をうけて、委員より以下のような意見があった。
• ドイツ・フランスのように『健康アウトカムの改善』を価格に反映する制度と、英国
のように『健康アウトカムの改善』を独立して価格に直接連動させない制度がある中、
日本で評価結果をどのように活用するのか、明確にする必要があるのではないか。
• 臨床医は、価格の高い新薬には既存治療を上回る有用性があると受け止める可能性が
あり、
『健康アウトカムの改善』が明確に示されていない場合には、誤解を招くおそ
れがある。
•

•

ドイツ・フランスを参考に、
『健康アウトカムの改善』を「示されている」
「示されて
いない」の二区分だけでなく、エビデンスの確実性や改善の程度に応じて、段階的に
評価する手法について研究してはどうか。
健康アウトカムの直接的改善に加え、投与方法や利便性の大きな改善を、どのような
条件で『健康アウトカムの改善』として評価するかも、論点になる。
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