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議論の内容

（１）比較技術に対する健康アウトカム指標での改善の評価における科学的根拠について
上記論点について、製造販売業者委員より以下のような課題が提示され、公的分析より
追加の説明が行われた。その上で、委員が議論を行った。
ア 製造販売業者から提示された課題
○ 薬価算定と費用対効果評価における有用性評価の相違
• 薬価算定では、新規作用機序、高い有効性・安全性、治療方法の改善、製剤上の工夫
や利便性等が評価される一方、費用対効果評価では、比較技術に対する健康アウトカ
ムの改善がデータにより示されているかどうかが評価される。
• 新規作用機序、投与間隔の延長、利便性及びアドヒアランスの改善等は、臨床的意義
が期待される一方、承認時の臨床試験では健康アウトカムへの影響を直接把握するこ
とが困難な場合がある。
• 薬事承認時の試験デザイン、評価項目又は対象集団が費用対効果評価の分析枠組みと
一致しない場合、
「『健康アウトカムの改善』が示されていない」のではなく、評価時
点で「
『健康アウトカムの改善』を示すデータが存在しない」場合がある。
○ 『健康アウトカムの改善』が示されず、費用増加となった分析対象集団を含む品目の
価格調整
• 『健康アウトカムの改善』が示されず、比較技術より費用が増加する品目について価
格調整の範囲を拡大する場合、評価時点でデータが十分に成熟していないことや、一
部集団において検出力が不足していることも価格引下げにつながり得るのではない
か。
薬価に含まれる加算には、健康アウトカムの改善に対する評価だけでなく、希少疾病、
小児、先駆的開発等への政策的インセンティブもある。『健康アウトカムの改善』が
示されていないことのみをもって、これらを含む価格全体を調整することが妥当かを
検討する必要があると考えられる。
○ 薬価制度と費用対効果評価制度の整合性
• 費用対効果評価制度は薬価制度を補完する仕組みであるため、
『健康アウトカムの改
善』の科学的な評価方法と、その結果を薬価に反映する方法は、区分しつつも一体的
に検討する必要があると考えられる。
• 薬価算定時に評価された有用性が費用対効果評価でどのように考慮されたかを明確
にする必要があると考えられる。
•

イ

公的分析からの追加説明
○ 公的分析における『健康アウトカムの改善』の評価基準
• 『健康アウトカムの改善』は、原則として臨床的な有効性、安全性及び健康関連ＱＯ
Ｌ等の健康アウトカムに基づき評価する。
• 新規作用機序、投与方法、投与間隔、利便性及びアドヒアランス等は中間的な指標で
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