ニーズの高い医療データ：ユースケース① 希少がんの臨床開発
承認申請での活用
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治験薬の有効性・安全性データは単群の臨床試験を実施
上記の臨床試験結果を補強するため、対象の固形がん患者の自然歴データをRWDで収集し、承認申請に利用するケース（参考資料も含む）
希少がん患者を診療している医療機関が対象（例.がん診療連携拠点病院等）

必要な医療データ

●：電子カルテシステム上にあり外部出力が容易
◆：電子カルテシステム上にあるがテキスト記載や画像等で外部出
力が容易でない
★：院内がん登録に記録

（3文書6情報・公的DBにないデータを中心に重要なものを記載）
※研究開始時点より過去に診断され亡くなられた患者のデータも必要

対象となる希少がんに関する診断情
報
• 生検の病理検査結果 ◆ ★
• 画像検査（CT,MRI等）
◆
 標的病変とその腫瘍径が
確認できるキー画像
• 遺伝子検査結果
◆★
※臨床試験と同程度の精度で患者の診断根拠
情報が必要。カルテ上の傷病名のみでは足りない
ため上記が必要

患者背景情報
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がんの病期 ◆ ★
ECOG PS
◆
診断時期
●★
再発／進行の有無 ◆ ★
転移の有無
◆★
転移部位
◆★
既治療歴（治療ライン、
化学療法、分子標的治
療免疫療法、手術歴、最
終治療からの期間等）
●★
治療ライン等一部テキストにあるも
のは◆

有効性評価に必要な情報
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画像検査（CT,MRI等）◆
 標的病変とその腫瘍径

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腫瘍マーカー ● ★

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臨床的進行の情報（画像と

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合わせて増悪日を特定したい）
◆

死亡 ◆ ★

NDB、全国がん登録と連結で入
手可能
NDBにはR5年4月以前の死亡
日の情報なし

安全性評価に必要な情報
 好中球数
 白血球分画
 PT-INR
 リンパ球数
 単球数
 好酸球数/好塩基
球数
 リパーゼ等
全て●：標準化の課題はある

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