【背景】
＜LDTs の定義＞
国際的に LDTs は、単一の検査室または検査室ネットワーク内で設計・開発・製造
（または変更）された検査で、臨床診断の補助や臨床的管理の意思決定に用いられ
るものと定義される（国際規格 ISO 5649: 2024 「LDTs のデザイン、開発、導入、利用
におけるコンセプトと仕様」）。
本ガイダンスにおいて LDTs は同様の定義を用いる。対象は、一連の薬事承認され
た試薬・装置で構成されるシステムでないもの、すなわち検査プロセスの一部の試薬
または装置が研究用である、あるいは試薬使用目的が適応外（オフラベル：使用検体
が血漿と記載されている場合に血清や尿を用いるなど）である場合とし、従前から薬
事審査の対象とされていないが、診療報酬において評価されている自家調製試薬
（細胞形態観察用の染色液、細菌培養用の培地など）を用いた検体検査については
除外する。
＜LDTs の必要性＞
診断や治療方針の決定（治療薬の選択、副作用予測、効果判定）に検体検査が必
要とされているにも関わらず、IVD を市場へ業として製造販売することに困難をきたす
例が以下のごとく挙げられる。これらの必要性が高い検体検査にアクセスできないこ
とで不利益を被る患者がいることから、LDTs の臨床実装が求められている。
１．経済的要因：一部の希少疾患・難病の診断のように開発コストに見合う市場規模
が想定されない場合等
２．技術的要因：試薬・機器の物理化学的な特性（発火・揮発性危険性物質の使用に
おいて火災又は爆発の危険性を最小限度に抑えることが出来ないな
ど）から IVD や検査装置の製造が困難な場合等
３．開発段階的要因：分子標的薬の開発実装のための評価または利用に必要なコン
パニオン診断薬が開発段階にあり、薬事申請・承認に至っていない
状況でその治療を必要とする患者が存在する場合等2
４．需給要因：新興感染症の流行や原材料の供給不足等において IVD 供給が需要に
追いつかず、研究用試薬の利用に依存せざるを得ない場合等
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医薬品の開発段階においては、特定の遺伝子変異を有する患者に対する治療薬の臨床試

験を行う際に、その遺伝子変異を診断するためのコンパニオン診断薬が薬事申請・承認に
至っていない場合がある。また、特定の遺伝子変異を有する患者に有効な治療薬が保険適
用になっていない段階において、先進医療や患者申出療養制度等で治療選択のためのコン
パニオン診断薬がない場合がある。

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