Ⅴ 治験着手にまで至った事例

❶国内での開発・申請予定時期の前倒しの実施 (2)小児開発の前倒し

小児用医薬品への薬価評価の拡充が
成人・小児同時開発の意思決定を前倒しした事例
中枢神経

• これまで：成人・小児の同時開発を行うことの検討は
行っていたが、決定にまでは至っていなかった
• 変革要因：小児加算の要件を満たす製品が新薬創出等
加算の品目要件へ追加されたこと、小児加算率の柔軟
な評価が、本件開発の決定を後押し
• 現状：成人及び小児の臨床試験のPMDA相談を完了し、
成人及び小児の臨床試験を並行して実施中

☆

☆はP6に記載した事例

小児用医薬品への薬価評価充実の拡充が
小児適応追加の開発期間を短縮させた事例
疾患名非開示

• これまで：治験に参加する小児患者の確保が難しく、試
験期間が長期化していた
• 変革要因：小児用医薬品に対する評価の充実を受け、開
発期間を短縮することで薬価上のベネフィットが生じる
とをグローバル本社に説明し、開発期間短縮の方法に
ついての協議を開始
• 現状：日本も参加する小児の国際共同治験への患者組
入れを当初予定より11ヶ月前倒しで終了し、現在試験
継続中

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