Ⅴ 治験着手にまで至った事例

❷国内での小児開発の新たな実施

☆はP6に記載した事例

2024年12月の中医協意見陳述資料p.9（国内開発を決定）で報告した事例

小児用医薬品への薬価評価の拡充が
低年齢小児への適応拡大実施につながった事例
皮膚科領域

• これまで：国内治験実施の困難さ（登録症例数確保の困
難さを含む）等から、小児開発への日本の参加を積極的
に検討できない状況にあった
• 変革要因：小児用医薬品に対する評価の充実により事
業性が向上し、開発の意思決定を後押し
• 現状：治験届を提出済

小児開発への薬価評価の拡充が
成人試験に小児患者を含める決定につながった事例

☆

小児開発への薬価評価の拡充が
小児への適応拡大の実施決定につながった事例
循環器・腎

• これまで：小児開発を開始することによる再審査期間延
長のメリットがある場合は小児での開発を重要視して検
討してきた
• 変革要因：小児加算の要件を満たす製品が薬価改定時に
新薬創出等加算の対象となったことで、小児開発の事業
性の改善が期待されることから、より早期に小児での開
発を促進する動きに変化
• 現状：小児開発計画のPMDA確認が完了。小児の臨床試
験を開始済。

がん

• これまで：国内小児開発については検討途中の段階で
あった
• 変革要因：今回の薬価制度改革における小児開発への評
価充実を踏まえて、日本でも積極的に成人の試験に12歳
以上の小児患者を含めることを検討するようになった
• 現状：開発プランを社内で合意し、すでに治験開始済

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