Ⅴ 治験着手にまで至った事例

❸国内での新たな成分・適応症の開発の実施
2024年12月の中医協意見陳述資料p.8（国内開発を決定）で報告した事例

薬事制度改革・薬価制度改革により
希少疾病用医薬品の日本への導入契約締結が
後押しされた事例

☆はP6に記載した事例

2024年12月の中医協意見陳述資料p.8（国内開発を決定）で報告した事例

加算評価の充実により
日本への導入契約締結が後押しされた事例

希少疾病（米国で既に承認済)

がん(米国で既に承認済)

• これまで：日本で開発を実施した場合の期間・費用および
事業性の見極めに時間を要していた
• 変革要因：薬事制度改革（日本人データの必要性の検討）・
希少疾病加算の加算率付与の考え方および新薬創出等加
算の基準改正により、事業性が向上し、導入の意思決定を
後押し
• 現状： 国内承認を得るために必要な追加試験等について
PMDA相談を実施。近日中に治験届提出予定。

• これまで：国内導入を検討するも、補正加算を取得できるか
が不透明で、日本における事業性に懸念
• 変革要因：有用性系加算の定量的評価の項目見直しによっ
て補正加算を得られる可能性が向上し、事業評価がポジ
ティブに転じた
• 現状：国内承認を得るために必要な追加試験等について
PMDA相談を実施。近日中に治験届提出予定。

12