Ⅴ 治験着手にまで至った事例

❸国内での新たな成分・適応症の開発の実施

☆はP6に記載した事例

2024年12月の中医協意見陳述資料p.8（国内開発を決定）で報告した事例

薬事制度改革・薬価制度改革により
☆ 開発元の企業（買収先）において全く検討されていなかった
製品の国内開発の早期意思決定につながった事例

薬事制度改革・薬価制度改革により
希少疾病用医薬品の開発検討が促進された事例

がんなど（4製品）

希少疾病

• これまで：当社が買収を行った企業において日本での
開発はスコープに含まれておらず、買収成立時点にお
いて、これら製品の日本での開発は一切計画されてい
なかった。
• 変革要因：国内開発の可能性を買収後に検討開始して
いた中、①薬事制度改革により国内第1相試験完了を
待たずに第3相試験を実施できるようになったこと、➁
それによって今回の薬価制度改革で創設された迅速導
入加算の適用（それに伴う新薬創出等加算の適用を含
む）が可能となり日本での事業性を期待できるように
なったことが、グローバルのトップマネジメントの意思
決定を後押し
• 現状：国内治験を開始済

• これまで：薬事上の希少疾病用医薬品指定を受けるかどう
かは、開発部門で一義的に判断してきた
• 変革要因：①薬事制度改革において希少疾病用医薬品の指
定基準が変更となり、希少疾病用医薬品の裾野が広がり、
取得の可能性が高まったこと、②薬価制度改革において従
来よりも高い希少疾病に係る加算の加算率が見込めるよ
うになったことから、希少疾病用医薬品の開発を以前より
も積極的に検討するようになった
• 現状：国内治験を開始済

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