第69回再生医療等評価部会

遺伝子治療および関連技術の分類

令和3年12月1日

資料２

遺伝子治療等の定義（遺伝子治療等臨床研究指針）
① 遺伝子又は遺伝子を導入した細胞をヒトの体内に投与すること（遺伝子の導入： in/ex vivo ）
② 特定の塩基配列を標的としてヒトの遺伝子を改変すること（遺伝子の改変：in vivo）
③ 遺伝子を改変した細胞をヒトの体内に投与すること（遺伝子の改変: ex vivo）

最終的に
タンパク質等の
・発現
・発現制御
のいずれかを行う技
術

技術の種類

①
遺
伝
子
を
導
入
す
る
技
術

②
③
遺
伝
子
を
改
変
す
る
技
術

関連技術の分類

ゲノム編集技
術を応用した
技術(※)

mRNAに直接
作用する技術

リボソーム
に直接作用

その他

する技術

ウィルスベクター・

すべて遺伝子導入技術に該当

プラスミド・遺伝子組み
換え細菌ベクター

mRNAワク

モダリ mRNA

チン

ティ
（細胞

ゲノム編集関連タンパク

への導 質（Cas９タンパク
入方 +sgRNA複合体など）
法）

mRNA以外の核酸

ヒストン修飾
等

表内に記載の関連技術は現状該当す
るものを例示している

RNA編集
siRNA,
miRNA, アンチ

デコイ核酸

センス核酸

その他(今後実用化が想
定されるモダリティを含
む)

理論上（現状）考えられない

ステロイド

（※）DNAの改変を行わず核内で目
的塩基配列（染色体DNA）に結合
することで発現調節を行う技術

ホルモン

今後技術として考えられるが、例示できるものとして現状考えられるものがない

「遺伝子治療等」技術に近似性がある

in vivo遺伝子治療の規制構築に向けた研究班最終報告書、表１（一部改変）

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