in vivo遺伝子治療に対する規制の検討：法の対象とする範囲
法に含む関連技術の範囲について

第74回再生医療等評価部会
令和4年3月10日

資料２

法見直しに係るワーキンググループとりまとめ
• 遺伝子治療等臨床研究指針で定義するin vivo遺伝子治療を含めた、「遺伝子治療等」技術について再生
医療等安全性確保法の範囲に含め、関連技術については、「遺伝子治療等」技術とリスクが近似する「ゲノム
編集技術を応用した技術」を法の対象範囲とすることとされた。
• また、今後の遺伝子治療及び関連技術の急速な進歩を見据え、技術やリスクが近似するものに対しても、迅
速に対応できる法体系とすることができないか検討することとされた。

日本遺伝子細胞治療学会のご意見
• 科学的エビデンスの乏しいままに、例えばがん治療やその他の難病治療を謳ってmRNAを人に投与する自由診
療を許容しないようにすべきである。
• mRNA全長を細胞内に導入することをして、「遺伝子治療等」技術との近似性が低いとする説明は根拠が乏し
く、mRNAを遺伝子治療用製品やワクチンに含めている薬機法とも整合しない。

日本ゲノム編集学会のご意見
• ウイルスベクターを使用しないエピゲノム編集技術に関しては、どこまでが本法の適応内かは薬機法も含めた今後
の議論が重要だろう。
• 特にゲノム編集技術を応用した技術で遺伝子改変リスクを伴う場合においては、安全性の観点から枠組を構築
することは理解できる。一方、理論上はDNA切断を伴わないと考えられる技術が、将来的にヒトにおいてDNA
切断を伴わないことが実証された場合には、範囲外にすべきである。
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