製造販売業者から提示された論点は以下の通りである。
追加的有用性の評価について
低血糖の発症率は「２－６年で１回多く起きる」程度の差であり、臨床的に意味のある差とは言え
ない。また、本剤の臨床試験は非劣性試験で行われており、臨床的に意味のある差を示すことは、デ
ザイン上困難であると言う点について、カナダ HTA 機関は「比較対照と十分に区別できる初の週１
回のインスリンである」と評価し、HbA1c 変化量の差を分析に反映した費用効果分析が行われている。
そのため、
「HbA1c7.0％未満の達成率」や「利便性の向上（QOL の改善）」といった臨床的に重要な指
標を含め、追加的有用性の有無を判断することが適切と考える。また、週１回製剤は毎日投与の製剤
にくらべ利便性が高く、服薬順守率・治療忍容性が向上し、自己投与・管理が難しい高齢者の家族・
介護者の負担が大きく軽減される。特に、訪問診療等において、１日１回インスリン投与が難しい患
者さんにもインスリンの使用が可能となる。実臨床での使用実績においても、本剤の週１回投与に
よる利便性から高齢者で広く使用されており治療継続率が高い。これらから、本品に係る追加的有
用性の再評価を希望する。
以上を踏まえ、専門組織で議論し、分析対象集団(a)、(b)、(c)の追加的有用性について、SGLT2 阻害
薬の薬価について、血糖降下薬の併用割合について、下記の通り、公的分析結果が妥当であると考えられ
た。
治療方法の改善（利便性）などで加算を得た医薬品については、その利便性が実臨床で患者にとっ
てどのような健康上のメリットがあるかを示すためにどのようなデータを提出すればよいかを検
討すべきである。
本品の HbA1c 低下は、統計的有意差を示すものの臨床的意義を示す程度の差があるとは認められ
ず、低血糖の増加も踏まえると追加的有用性は認め難いと考えられる。
QOL 値については、企業が用いた DTSQ は、プロファイル型の QOL 尺度ではなく、満足度を測る尺
度である。費用対効果評価に使用可能なインデックス型の QOL 尺度ではなく、マッピングによる
評価も困難である。さらには、今回の対象集団とは異なる治療を行っている集団での調査であり、
この数値を使用することは認められない。追加的有用性については、HbA1c の変化量の観点からは
示されていないとする公的分析結果を受け入れる。
企業が根拠とする DTSQ は治療満足度評価尺度であり、QOL 尺度ではない。利便性により QOL が改
善したとする企業側の主張を受け入れることは難しいと考えられる。
本剤の投与対象患者の一部として想定される高齢者では、HbA1c７％未満を目指さず、８％未満を
目標値とされていることも多い。７％未満達成率により有用性を主張することは十分なエビデン
スをともなっているとは言いがたい。
週１回投与が可能な本剤は、高齢者や自己注射困難例の治療選択肢として、実臨床では大変歓迎
される薬剤である。ただし、今回の評価軸は HbA1c や低血糖の発現状況であり、現時点では公的
分析の整理が妥当である。
上記専門組織の決定について、製造販売業者から、利便性の評価、HbA1c＜7.0％達成率、QOL 値を分析
に用いることについて不服意見が出された。専門組織では、以下の通り議論され、公的分析に対して追加
分析を求めることとした。

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