薬価算定組織における検討結果のまとめ
算定方式 原価計算方式

第一回算定組織
新

原
価
計
算
方
式
を
採
用
す
る
妥
当
性

成分名

令和８年４月２０日

薬

類似薬がない根拠

パロバロテン

イ．効能・効果

進行性骨化性線維異形成症

ロ．薬理作用

ＲＡＲγ を介してＳｍａｄ１／５／８のリン
酸化を阻害することで、軟骨細胞の分化を阻
害する。

本剤と同様の効能・効果、薬理
作用、化学構造を有する既収載
品はないことから、薬価算定最
類似薬はないと判断した。

ハ．組成及び
化学構造

ニ．投与形態
剤形
用法

内用
カプセル剤
１日１回

画 期 性 加 算
(７０～１２０％) 該当しない
有用性加算（Ⅰ）
該当しない
(３５～６０％)
該当する（Ａ＝１０％）
〔ハ．治療方法の改善（不十分例、重篤な疾病）: ③－a, ③－h＝2p〕

有用性加算（Ⅱ）
副腎皮質ステロイド等の既存の治療方法では効果が不十分な患者群において本剤による有効
(５～３０％)
性が認められており、本邦において進行性骨化性線維異形成症に係る効能・効果を有している
薬剤はなく、標準的治療法が確立されていない重篤な疾病であることから、有用性加算（Ⅱ）
（Ａ＝１０％）を適用することが適当と判断した。

補

正 市場性加算（Ⅰ） 該当する（Ａ＝１０％）
(１０～２０％)
本剤は希少疾病用医薬品に指定されていることから、加算の要件を満たす。
加
市場性加算（Ⅱ）
該当しない
算
(５％)

特定用途加算
(５～２０％)

該当しない

小 児 加 算
(５～２０％)

該当しない

先 駆 加 算
(１０～２０％)

該当しない

迅速導入加算
（５～１０％）

該当しない

革新的新薬薬価維持
制度への該当性

該当する（主な理由：希少疾病用医薬品として指定）

費用対効果評価への
該
当
性

該当しない

当初算定案に対する
新薬収載希望者の
不服意見の要点
上記不服意見に
対 す る 見 解

第二回算定組織

令和

3

年

月

日