（参考）トロデルビの費用対効果評価案策定に係る主な検討事項
１． 分析枠組み
分析対象集団

化学療法歴のあるホルモン受容体陰性かつ HER2 陰性の手術不能又は再発乳癌

比較対照技術名

エリブリン

その他

該当せず

２． 分析枠組みに係る専門組織での主な検討事項
（専門組織の見解）


本薬剤はトリプルネガティブ乳癌を対象としているので、エリブリンを比較対照技術とすること
は適切である。

（企業の不服意見）


なし

３． 費用対効果評価結果案策定に係る専門組織での主な検討事項
公的分析が再分析を行った主な点は以下の通りである。
QOL 値について
製造販売業者は、ASCENT 試験で測定されていた患者報告型アウトカムである EORTC QLQ-C30 の結
果から、EQ-5D-3L による QOL 値へのマッピングを実施した。さらに、マッピングで変換された QOL
値を目的変数とした、ランダム切片を使用した混合効果線形回帰モデルを用いて、治療群及び PD の
有無を共変量とした多変量解析を実施した。多変量解析の結果を基に設定した QOL 値は同じ健康状
態であっても、治療法によって異なる値となっている。しかし、公的分析においては、同一の健康状
態に対して異なる QOL 値を設定することは適切ではないと考えた。そこで公的分析では、各健康状
態についてサシツズマブ ゴビテカン群および比較対照群の QOL 値の平均値を採用し、同一の健康状
態に対して同一の QOL 値を用いる形で再分析を実施した。
製造販売業者から提示された論点は以下の通りである。
臨床的メカニズムとの整合性
ASCENT 試験の ITT 解析において、トロデルビ群は TPC 群と比較して、統計的に有意かつ臨床的に
意義のある高い客観的奏効率（ORR: CR+PR）を示した（OR = 10.99 [95% CI: 5.65, 21.35]）。これ
は、トロデルビ群の多くの患者は単に癌が大きくならないだけでなく、
“癌が小さくなっている状態”
で PFS 期間を過ごしていることを示している。そのため、ASCENT 試験におけるトロデルビ群の PFS
は“高い奏効率に基づく腫瘍縮小を伴う期間“であり、TPC 群の状態とは質的に異なる。また、ASCENT
試験の EORTC QLQ-C30 を用いた混合効果モデルによる解析では、
トロデルビ群は TPC 群と比較して、”
Global health status/QoL”
、
“身体機能”
、
“疲労”及び“痛み”の要素において、統計的に有意かつ
臨床的意義のある改善を示した。さらに、ASCENT 試験のサブグループ解析より、奏功患者の身体機
能・役割機能が悪化するまでの期間は、非奏功患者に比べて長いことが示唆された。そのため、トロ

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