おいて一定程度の臨床的意義のある生存期間の延長が認められるこ
と。
確立した有効性評価の指標と相関が期待されるバイオマーカーなど
の他の指標で、一定程度の臨床的意義のある情報が得られているこ
と。
外科的手術を伴う再生医療等製品において、手法確立までの試行錯
誤や十分な検討が必要であり、かつ一定程度の臨床的意義のある情
報が得られていること。
進行性かつ不可逆性の疾患であり、一定以上病態が進行すると既存
薬の投与による有効性が期待しづらくなる疾患において、当該製品
の投与群の一部において、当該疾患に対して一定程度の臨床的意義
のある情報が得られていること。
3) 申請に係る効能、効果又は性能に比して著しく有害な作用を有することに
より再生医療等製品として使用価値がないと推定されるものでないこと。
（医薬品医療機器等法第 23 条の 26 第１項第３号）の考え方
適切な臨床試験データから安全性を評価することが可能であり、その結
果、上記に該当しないと判断されたもの。
４．条件及び期限付承認となる再生医療等製品の承認審査及び条件及び期限付
承認後の承認条件評価計画の評価において留意すべき事項
「令和 4 年度次世代医療機器・再生医療等製品評価指標作成事業」において、
ヒト細胞加工製品たる再生医療等製品に共通する特性に基づき条件及び期限付
製造販売承認後の承認条件評価計画の評価において留意すべき事項が検討され
ている。同事業による評価指標5では、ヒト細胞加工製品以外の再生医療等製品
についても参考となる可能性があるとされたことを踏まえ、現時点で留意すべ
きと考えられる事項であるため参照されたい。例えば、製造販売後承認条件評価
で考慮すべき点として、
（１）症例数、
（２）評価実施施設数、
（３）評価項目の
客観性、
（４）症例のランダム化、
（５）評価の盲検化、
（６）対照群の設定と方
向（前向き or 後ろ向き）が挙げられる。条件及び期限付承認後の再申請の際に
は、本製品の有効性検証を行うことを念頭に入れ、試験の成功確率を高めるため、
治験で得た経験をもとに十分な検討を行う必要がある。当該試験は製造販売後
に実施されることを踏まえ、期待すべき結果が期限内に得られるために明確な

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ヒト由来の間葉系幹細胞若しくは間葉系間質細胞を原料とするヒト細胞加工製品の条件及び
期限付製造販売承認並びにその後の有効性評価計画に関する評価指標

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