表 2 有意水準両側 10% 、検出力 80%にて単群で設定した仮説の検定に必要な被験者数（参考）

＊複数例を 3 例以上としたため、本治験での利用は不適格

実施済みの試験から事後に、
「効能、効果又は性能を有すると推定される
もの」を探索的に評価する場合は、臨床試験成績の他、適用となる疾患の
希少性・重篤性、十分な効果を有する既存治療法が存在しないことなどを
考慮することになる。以下に掲げるものは「効能、効果又は性能を有する
と推定されるもの」と判断するに際し、規制当局側と議論の余地があると
考えられる。
自然経過による改善が認められず、リハビリテーションなどのバイ
アスを排除した上でもなお、自然歴（文献やＲＷＤ等のデータを含
む）と比較するなどして、当該製品の投与群の一部に、当該疾患に
対して一定程度の臨床的意義のある情報が得られていること。
病状の進行が速く、また致死性の高い疾患を対象としており、生存
期間の延長が認められることは稀であるのにも関わらず、投与群に
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