再生医療等製品に係る条件及び期限付承認
並びにその後の有効性評価計画策定に関する
ガイダンス
１．経緯
平成 25 年に成立した『再生医療を国民が迅速かつ安全に受けられるようにす
るための施策の総合的な推進に関する法律』
（平成 25 年法律第 13 号、略称『再
生医療推進法』）の第 11 条には、
「国は、再生医療製品の特性を踏まえ、再生医
療製品の早期の医薬品、医療機器等の品質、有効性及び安全性の確保等に関する
法律の規定による製造販売の承認を図り、かつ、安全性を確保するため、再生医
療製品の審査に当たる人材の確保、再生医療製品の審査の透明化、再生医療製品
の審査に関する体制の整備等のための必要な措置を講ずるものとする。」と定め
られている。また、同第 2 条の 2 には「再生医療の特性を踏まえ、生命倫理に配
慮しつつ、迅速かつ安全な研究開発及び提供並びに普及の促進のため、施策の有
機的な連携と実効性を伴う総合的な取組が進められるべきこと。」と定められて
いる。
同じく平成 25 年に『薬事法』を改称・改正する形で成立した『医薬品、医療
機器等の品質、有効性及び安全性の確保等に関する法律』
（昭和 35 年法律第 145
号、略称『医薬品医療機器等法』）においては、再生医療の実用化に対応できる
よう、再生医療に用いられるヒト細胞加工製品（ex vivo 遺伝子治療用の遺伝子
導入細胞加工製品を含む）並びに in vivo 遺伝子治療に用いられる遺伝子治療
用製品が、医薬品や医療機器から独立した新規カテゴリー「再生医療等製品」
（第
2 条第 9 項）に分類され、またその特性を踏まえた製造販売承認制度「再生医療
等製品の条件及び期限付承認制度」（第 23 条の 26）1が新設された。
令和 5 年 3 月の時点で条件及び期限付承認を得た再生医療等製品は４品目2に
達している。ただし、製造販売承認を条件及び期限付とするかは、申請データの
内容によって規制当局（独立行政法人医薬品医療機器総合機構及び厚生労働省）
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医薬品医療機器等法 第二十三条の二十六（条件及び期限付承認）
前条第一項の承認の申請者が製造販売をしようとする物が、次の各号のいずれにも該当す
る再生医療等製品である場合には、厚生労働大臣は、同条第二項第三号イ及びロの規定にか
かわらず、薬事・食品衛生審議会の意見を聴いて、その適正な使用の確保のために必要な条
件及び七年を超えない範囲内の期限を付してその品目に係る同条第一項の承認を与えること
ができる。
一 申請に係る再生医療等製品が均質でないこと。
二 申請に係る効能、効果又は性能を有すると推定されるものであること。
三 申請に係る効能、効果又は性能に比して著しく有害な作用を有することにより再生医療
等製品として使用価値がないと推定されるものでないこと。
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ハートシート、ステミラック注、コラテジェン筋注用 4mg、デリタクト注

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