（参考）RWDを用いた承認申請、再審査申請への対応（実績）
(1)承認申請の際に、リアルワールドデータの資料（評価資料・参考資料）が添付された主な事例
医薬品／医療機器

効能・効果／製品概要

承認日

RWD

医薬品

トラスツズマブとペルツズマ がん化学療法後に増悪したHER2 陽性の治癒切除
2022年３月28日
ブとの併用
不能な進行・再発の結腸・直腸癌

SCRUM-Japanレジストリに基づき主治医により選択された治療を受けた群
を設定し、外部比較対照として利用

医薬品

オリプダーゼ アルファ

酸性スフィンゴミエリナーゼ欠損症

2022年３月28日

患者の自然経過データを前向きに収集する多施設共同の国際調査研究を外部
比較対照として利用

医薬品

ボソリチド

骨端線閉鎖を伴わない軟骨無形成症

2022年６月20日

患者の成長の自然経過を後ろ向きに収集する臨床研究を外部比較対照として
利用

医薬品

アルグルコシダーゼ アル
低ホスファターゼ症
ファ

2015年７月３日

生存期間等の自然経過についてのレトロスペクティブ観察試験を外部比較対象
として利用

医療機器

エドワーズサピエン3

外科的手術が困難な弁膜症患者に使用される経カ
2022年９月27日
テーテルウシ心のう膜弁

TVT Registryに基づき、新たな治験を実施する代わりに、米国経カテーテル
生体弁のレジストリデータを評価資料として利用

医療機器

SelectSecureリード

心房又は心室のペーシング及びセンシ ン グを行う際
2024年6月18日
に使 用される、スクリューイン型の双極経静脈リード

Product Surveillance Registryに基づき、左脚領域ペーシングを行った
患者のデータを前向きに抽出し、有効性及び安全性の評価として利用

医療機器

COMBO Plus コロナリー
マウス抗体使用冠動脈 ステント
ステント

2024年8月2日

ステントサイズの追加にあたり、MASCOTレジストリの二次解析により、追加ス
テントサイズ群と既存ステントサイズ群との比較を行い、追加ステントサイズの
有効性及び安全性の評価として利用

(２)承認品目における製造販売後DB調査の実施状況
（再審査申請の際にリアルワールドデータを用いた添付資料が添付される品目）
全98品目
そのうち再審査終了済み：５品目
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令和7年7月4日 第20回 医薬品等行政評価・監視委員会資料3より

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