がん遺伝子パネル検査後の適応外医薬品へのアクセス（患者申出療養）
がん遺伝子パネル検査後の適応外医薬品へのアクセスとして、複数の分子標的治療に関する患者申出療養が広く利用されてきた。
遺伝子パネル検査
（承認済み又は評価療養中）
■遺伝子 ●遺伝子

▲遺伝子 ■遺伝子

適応外医薬品を用いた治験・先進医療等
・実施中の治験・先進医療等へ組み入れ

エキスパートパネルで
適応外医薬品が推奨される
当該疾患で適応外医薬品の
●阻害薬Aが候補にあがる

医薬品開発における活用事例

協力製薬企業

該当する臨床試験なし
該当する臨床試験がない
又は
適格規準を満たさない など

メキニスト®/タフィンラー®
臓器横断的な適応症の追加に係る変更申請において、本試験
結果が規制当局に提出され、審査結果報告書にも記載された。

薬剤提供

がんゲノム医療
中核拠点病院

治療データ
国立がん研究センター
中央病院

（調整事務局）

本患者申出療養の
実施検討

●

●

医薬品Aのコホート

患者紹介
がんゲノム医療
連携病院等

▲ ▲

医薬品Bのコホート
⚫
⚫
⚫

国立がん研究センター中央病院が全体の調整事務局となり、がんゲノム医療中核拠点病院で行う多施設共同研究。
賛同が得られた製薬企業からは医薬品の提供を受けて実施する。
遺伝子パネル検査の結果に基づいてエキスパートパネルが推奨した治療（医薬品）ごとに、複数コホートで適応外医薬品の治療を行うバスケット型・アンブレラ型の臨床研究として実施する。
使用可能な薬剤
※ 令和７年６月現在
※ 右記に加え、13種の
既に試験終了した薬剤の
無償提供を行っていた。

分類

商品名

mTOR阻害薬

アフィニトール®

マルチキナーゼ阻害薬

ヴォトリエント®、タシグナ®

JAK阻害薬

ジャカビ®

MET阻害薬

タブレクタ®

ALK阻害薬

アレセンタ®

チロシンキナーゼ阻害薬

ロズリートレク®、ザーコリ®、アイクルシグ®

FGFR阻害薬

ペマジール®

令和元年10月１日から令和６年６月30日までの累積実施件数

965

1000

701
432

0

20
令和２年度

182
令和６年度

中央社会保険医療協議会総会「患者申出療養評価会議からの報告について」の
各年度実績報告から集計

12