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総－６ 条件及び期限付き承認を受けた再生医療等製品の保険適用について［774KB］ (6 ページ)
出典
| 公開元URL | https://www.mhlw.go.jp/stf/newpage_57671.html |
| 出典情報 | 中央社会保険医療協議会 総会（第608回 5／14）《厚生労働省》 |
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11.1 重大な副作用
11.1.1 Infusion reaction（頻度不明注1））
過敏症反応及びアナフィラキシーを含むInfusion reactionが本品
投与中又は投与後数時間以内にあらわれ、頻脈、頻呼吸、口唇腫脹、
呼吸困難、鼻翼呼吸、蕁麻疹、潮紅、口唇そう痒症、発疹、口唇炎、
嘔吐、悪心及び発熱等の症状がみられることがある。本品投与中
に異常が認められた場合には患者の臨床症状に基づいて注入を減
速又は中止し、アナフィラキシーが発現した場合には投与を中止
すること。必要に応じてコルチコステロイド、抗ヒスタミン薬及
びその他の処置による治療を検討すること。［8.6参照］
11.1.2 肝機能障害（6.4％）
肝酵素（γ-GTP、ALT等）及び総ビリルビンの増加を伴う重篤な
肝機能障害があらわれることがあるので、異常が認められた場合
にはプレドニゾロンの投与を継続する等の適切な処置を行うこと。
［7.、8.3、9.3参照］
11.1.3 筋炎（1.0％）
欠失したエクソンが本来コードするタンパク質が発現することで、
発現したタンパク質に対する免疫反応に起因すると考えられる筋
炎があらわれることがある。筋肉痛、筋圧痛、又は嚥下障害、呼
吸困難、発声障害を含む筋力低下等の観察を十分に行い、異常が
認められた場合には適切な処置を行うこと。［2.3、9.1.1参照］
11.1.4 心筋炎（0.5％）
急性の重篤な心筋炎及び心筋トロポニンⅠの増加があらわれるこ
とがある。胸痛、息切れ等の観察を十分に行い、異常が認められ
た場合には適切な処置を行うこと。［8.4、9.1.2参照］
11.1.5 横紋筋融解症（2.0％）
脱力感、筋肉痛、CK上昇、血中及び尿中ミオグロビン上昇等の観
察を十分に行い、
異常が認められた場合には適切な処置を行うこと。
注1）国際共同第Ⅲ相臨床試験（SRP-9001-301試験）、海外第Ⅰb
相臨床試験（SRP-9001-103試験コホート1/4/5）、海外第Ⅱ
相臨床試験（SRP-9001-102試験）及び海外第Ⅰ/Ⅱa相臨床
試験（SRP-9001-101試験）以外で報告された副作用につい
ては頻度不明とした。
11.2 その他の副作用
消化器
循環器
肝臓
血液
その他
10％以上
嘔 吐 （ 5 9 . 6 % ） 注 2 ）、 悪 心
（ 3 6 . 5 ％ ） 注 2 ）、 食 欲 減 退
（31.0％）注2）、腹痛
肝機能検査値上昇（GLDH
増加、γ-GTP増加、ALT
増加、AST増加等）
（39.9％）
発熱、疲労
5％以上～10％未満
トロポニンⅠ増加
血小板数減少
14.1.10 本品の調製中にフィルター針を使用しないこと。
14.1.11 投与前及び投与中はシリンジを室温で保管すること。
14.2 投与時の注意
14.2.1 本品の投与前に、投与部位への局所麻酔薬の塗布を検討する
こと。
14.2.2 予備の静脈内カテーテル留置を検討すること。
14.2.3 本品投与前に、点滴チューブを生理食塩液でプライミングす
ること。
14.2.4 本品は、0.2μm以下のインラインフィルター付きシリンジ注
入ポンプを用いて投与すること。白色～オフホワイトの本品由来
の粒子を含むことがある。
14.2.5 他の製品と同じ静脈ラインに本品を注入しないこと。
14.2.6 本品投与終了後、生理食塩液で点滴チューブをフラッシュす
ること。
14.2.7 本品はシリンジに採取後、12時間以内に投与を完了すること。
シリンジに採取後12時間以上経過した場合は、本品を投与せず廃
棄すること。
14.2.8 使用済みのバイアル、針及びシリンジ等は、感染性廃棄物と
して、各医療機関の手順に従って密封等を行い、適切に廃棄する
こと。
15. その他の注意
15.1 臨床使用に基づく情報
15.1.1 本品の主成分であるデランジストロゲン
モキセパルボベ
ク マイクロジストロフィンタンパク質を発現する非増殖性遺伝
子組換えアデノ随伴ウイルスrh74型（以下、本ウイルスベクター）
については、「遺伝子組換え生物等の使用等の規制による生物の多
様性の確保に関する法律（カルタヘナ法）」に基づき承認された第
一種使用規程が定められていることから、本品の使用にあたって
は第一種使用規程を遵守する必要があることに留意すること。
15.1.2 本品投与後、患者の排泄物等に一時的に本ウイルスベクター
が含まれる。患者、患者の家族又は介護者に、本品投与4週間後ま
では、排泄物等に触れた場合には、手指衛生の実施を指導すること。
15.2 非臨床試験に基づく情報
15.2.1 本品の雄マウスの精巣への分布が認められている。本品の宿
主染色体への組込みリスクが低いこと、雄マウスの精巣組織を用
いたin situ hybridization評価において本品の生殖細胞への分布が
認められていないこと、及び雄マウスにおける本品投与後24週ま
での精巣組織への分布量が少なく減少傾向にあると考えられたこ
とから、生殖細胞への遺伝子組込みに起因した次世代への影響の
可能性は低いと考えられる。［9.4参照］
15.2.2 雌動物での胚・胎児に及ぼす影響は評価していない。［9.4参
照］
16. 体内動態
注2）投与後早期にあらわれることがあるので、観察を十分に行い、
必要に応じて適切な処置を行うこと。
14. 適用上の注意
14.1 調製時の注意
14.1.1 本品は無菌的に調製すること。
14.1.2 本品は用時解凍して用いること。
14.1.3 冷蔵庫で解凍した場合、密封した本品バイアルは2～8℃で最
長14日間安定である。
14.1.4 凍結された本品バイアルは、患者用個装箱から取り出して室
温（25℃以下）に置いた場合、約2時間で解凍する。
14.1.5 密封された解凍後のバイアルは、正立で保存した場合、25℃
以下で24時間まで安定である。
14.1.6 解凍後のバイアルは静かに混和し、振とうしないこと。解凍
した本品は再凍結しないこと。
14.1.7 解凍後に本品の状態を確認し、混濁又は着色が認められた場
合は本品を投与しないこと。
14.1.8 バイアルからプラスチック製フリップオフキャップを取り外
し、ゴム栓を消毒すること。
14.1.9 各バイアルから本品10mLを採取すること。
16.1 血中濃度
デュシェンヌ型筋ジストロフィー患者に本品1.33×1014vg/kg（体
重が70kgを超える患者は9.31×1015vg）を単回静脈内投与したと
きの血清中のベクターDNAの最高濃度（平均値）0.561～1.53×
1014vg/L、最高濃度到達時点（中央値）は投与後1.3～2.88時間で
あった。血清中から完全に消失するまでの時間（中央値）は41～
85日であった（外国人データ）1）、2）。
16.2 排出
デュシェンヌ型筋ジストロフィー患者に本品1.33×1014vg/kg（体
重が70kgを超える患者は9.31×1015vg）を単回静脈内投与したと
きの唾液、尿及び糞便中からベクターDNA濃度が完全に消失する
までの時間の中央値（最小値、最大値）はそれぞれ投与後7.29週（4.1
週、51.1週）、11週（2.3週、37.1週）及び25.07週（6.3週、52.4週）
であった（外国人データ）1）。
16.3 分布
デュシェンヌ型筋ジストロフィー患者に本品1.33×1014vg/kg（体
重が70kgを超える患者は9.31×1015vg）を単回静脈内投与したと
きの、投与後12週の腓腹筋又は上腕二頭筋における本品のベクター
DNA濃度（平均値）は、1.61～3.44vg copies/核であった（外国
人データ）1）。
6（ 3 ）
11.1.1 Infusion reaction（頻度不明注1））
過敏症反応及びアナフィラキシーを含むInfusion reactionが本品
投与中又は投与後数時間以内にあらわれ、頻脈、頻呼吸、口唇腫脹、
呼吸困難、鼻翼呼吸、蕁麻疹、潮紅、口唇そう痒症、発疹、口唇炎、
嘔吐、悪心及び発熱等の症状がみられることがある。本品投与中
に異常が認められた場合には患者の臨床症状に基づいて注入を減
速又は中止し、アナフィラキシーが発現した場合には投与を中止
すること。必要に応じてコルチコステロイド、抗ヒスタミン薬及
びその他の処置による治療を検討すること。［8.6参照］
11.1.2 肝機能障害（6.4％）
肝酵素（γ-GTP、ALT等）及び総ビリルビンの増加を伴う重篤な
肝機能障害があらわれることがあるので、異常が認められた場合
にはプレドニゾロンの投与を継続する等の適切な処置を行うこと。
［7.、8.3、9.3参照］
11.1.3 筋炎（1.0％）
欠失したエクソンが本来コードするタンパク質が発現することで、
発現したタンパク質に対する免疫反応に起因すると考えられる筋
炎があらわれることがある。筋肉痛、筋圧痛、又は嚥下障害、呼
吸困難、発声障害を含む筋力低下等の観察を十分に行い、異常が
認められた場合には適切な処置を行うこと。［2.3、9.1.1参照］
11.1.4 心筋炎（0.5％）
急性の重篤な心筋炎及び心筋トロポニンⅠの増加があらわれるこ
とがある。胸痛、息切れ等の観察を十分に行い、異常が認められ
た場合には適切な処置を行うこと。［8.4、9.1.2参照］
11.1.5 横紋筋融解症（2.0％）
脱力感、筋肉痛、CK上昇、血中及び尿中ミオグロビン上昇等の観
察を十分に行い、
異常が認められた場合には適切な処置を行うこと。
注1）国際共同第Ⅲ相臨床試験（SRP-9001-301試験）、海外第Ⅰb
相臨床試験（SRP-9001-103試験コホート1/4/5）、海外第Ⅱ
相臨床試験（SRP-9001-102試験）及び海外第Ⅰ/Ⅱa相臨床
試験（SRP-9001-101試験）以外で報告された副作用につい
ては頻度不明とした。
11.2 その他の副作用
消化器
循環器
肝臓
血液
その他
10％以上
嘔 吐 （ 5 9 . 6 % ） 注 2 ）、 悪 心
（ 3 6 . 5 ％ ） 注 2 ）、 食 欲 減 退
（31.0％）注2）、腹痛
肝機能検査値上昇（GLDH
増加、γ-GTP増加、ALT
増加、AST増加等）
（39.9％）
発熱、疲労
5％以上～10％未満
トロポニンⅠ増加
血小板数減少
14.1.10 本品の調製中にフィルター針を使用しないこと。
14.1.11 投与前及び投与中はシリンジを室温で保管すること。
14.2 投与時の注意
14.2.1 本品の投与前に、投与部位への局所麻酔薬の塗布を検討する
こと。
14.2.2 予備の静脈内カテーテル留置を検討すること。
14.2.3 本品投与前に、点滴チューブを生理食塩液でプライミングす
ること。
14.2.4 本品は、0.2μm以下のインラインフィルター付きシリンジ注
入ポンプを用いて投与すること。白色～オフホワイトの本品由来
の粒子を含むことがある。
14.2.5 他の製品と同じ静脈ラインに本品を注入しないこと。
14.2.6 本品投与終了後、生理食塩液で点滴チューブをフラッシュす
ること。
14.2.7 本品はシリンジに採取後、12時間以内に投与を完了すること。
シリンジに採取後12時間以上経過した場合は、本品を投与せず廃
棄すること。
14.2.8 使用済みのバイアル、針及びシリンジ等は、感染性廃棄物と
して、各医療機関の手順に従って密封等を行い、適切に廃棄する
こと。
15. その他の注意
15.1 臨床使用に基づく情報
15.1.1 本品の主成分であるデランジストロゲン
モキセパルボベ
ク マイクロジストロフィンタンパク質を発現する非増殖性遺伝
子組換えアデノ随伴ウイルスrh74型（以下、本ウイルスベクター）
については、「遺伝子組換え生物等の使用等の規制による生物の多
様性の確保に関する法律（カルタヘナ法）」に基づき承認された第
一種使用規程が定められていることから、本品の使用にあたって
は第一種使用規程を遵守する必要があることに留意すること。
15.1.2 本品投与後、患者の排泄物等に一時的に本ウイルスベクター
が含まれる。患者、患者の家族又は介護者に、本品投与4週間後ま
では、排泄物等に触れた場合には、手指衛生の実施を指導すること。
15.2 非臨床試験に基づく情報
15.2.1 本品の雄マウスの精巣への分布が認められている。本品の宿
主染色体への組込みリスクが低いこと、雄マウスの精巣組織を用
いたin situ hybridization評価において本品の生殖細胞への分布が
認められていないこと、及び雄マウスにおける本品投与後24週ま
での精巣組織への分布量が少なく減少傾向にあると考えられたこ
とから、生殖細胞への遺伝子組込みに起因した次世代への影響の
可能性は低いと考えられる。［9.4参照］
15.2.2 雌動物での胚・胎児に及ぼす影響は評価していない。［9.4参
照］
16. 体内動態
注2）投与後早期にあらわれることがあるので、観察を十分に行い、
必要に応じて適切な処置を行うこと。
14. 適用上の注意
14.1 調製時の注意
14.1.1 本品は無菌的に調製すること。
14.1.2 本品は用時解凍して用いること。
14.1.3 冷蔵庫で解凍した場合、密封した本品バイアルは2～8℃で最
長14日間安定である。
14.1.4 凍結された本品バイアルは、患者用個装箱から取り出して室
温（25℃以下）に置いた場合、約2時間で解凍する。
14.1.5 密封された解凍後のバイアルは、正立で保存した場合、25℃
以下で24時間まで安定である。
14.1.6 解凍後のバイアルは静かに混和し、振とうしないこと。解凍
した本品は再凍結しないこと。
14.1.7 解凍後に本品の状態を確認し、混濁又は着色が認められた場
合は本品を投与しないこと。
14.1.8 バイアルからプラスチック製フリップオフキャップを取り外
し、ゴム栓を消毒すること。
14.1.9 各バイアルから本品10mLを採取すること。
16.1 血中濃度
デュシェンヌ型筋ジストロフィー患者に本品1.33×1014vg/kg（体
重が70kgを超える患者は9.31×1015vg）を単回静脈内投与したと
きの血清中のベクターDNAの最高濃度（平均値）0.561～1.53×
1014vg/L、最高濃度到達時点（中央値）は投与後1.3～2.88時間で
あった。血清中から完全に消失するまでの時間（中央値）は41～
85日であった（外国人データ）1）、2）。
16.2 排出
デュシェンヌ型筋ジストロフィー患者に本品1.33×1014vg/kg（体
重が70kgを超える患者は9.31×1015vg）を単回静脈内投与したと
きの唾液、尿及び糞便中からベクターDNA濃度が完全に消失する
までの時間の中央値（最小値、最大値）はそれぞれ投与後7.29週（4.1
週、51.1週）、11週（2.3週、37.1週）及び25.07週（6.3週、52.4週）
であった（外国人データ）1）。
16.3 分布
デュシェンヌ型筋ジストロフィー患者に本品1.33×1014vg/kg（体
重が70kgを超える患者は9.31×1015vg）を単回静脈内投与したと
きの、投与後12週の腓腹筋又は上腕二頭筋における本品のベクター
DNA濃度（平均値）は、1.61～3.44vg copies/核であった（外国
人データ）1）。
6（ 3 ）