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総－６ 条件及び期限付き承認を受けた再生医療等製品の保険適用について［774KB］ (4 ページ)
出典
| 公開元URL | https://www.mhlw.go.jp/stf/newpage_57671.html |
| 出典情報 | 中央社会保険医療協議会 総会（第608回 5／14）《厚生労働省》 |
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[別添２]
2025年5月作成（第1版）
承認番号
販売開始
－
条件及び期限付承認品目
https://www.pmda.go.jp/review-services/drug-reviews/reviewinformation/cd/0001.html
5.3 臨床試験に組み入れられた患者の背景（年齢、歩行状態等）に
ついて、「17.臨床成績」の項の内容を熟知し、本品の有効性及び
安全性を十分に理解した上で、適応患者の選択を行うこと。
5.4 女性を対象とした臨床試験は実施していない。
1. 警告
1.1 関連学会の定める適正使用指針を遵守し、デュシェンヌ型筋
ジストロフィーに関する十分な知識及び経験を有する医師が、
本品の臨床試験成績及び有害事象等の知識を十分に習得した上
で、デュシェンヌ型筋ジストロフィーの治療に係る体制が整っ
た医療機関において、本品が適切と判断される症例についての
み投与すること。
1.2 本品に関する臨床成績は限られていること及びそれを踏まえ
た条件及び期限付承認であることを含めた本品の正確な情報に
ついて、文書を用いて患者又は家族へ説明し、文書同意を取得
6. 用法及び用量又は使用方法
通常、体重10kg以上70kg未満の患者には1.33×1014ベクターゲノ
ム（vg）/kgを、体重70kg以上の患者には9.31×1015vgを、60分か
ら120分かけて静脈内に単回投与する。本品の再投与はしないこと。
本品の投与量は下記表に基づき算出する。
した上で使用すること。［患者が本品の有効性及び安全性を理
解することが重要であるため］
2. 禁忌・禁止
2.1 再使用禁止
2.2 本品の成分に対し過敏症の既往歴のある患者
2.3 ジストロフィン遺伝子のエクソン8及び/又はエクソン9の一
部又は全体が欠失している患者［免疫介在性の筋炎があらわれ
るおそれがある。］［9.1.1、11.1.3参照］
3. 形状、構造、成分、分量又は本質
3.1 成分
本品は、1バイアル（10.0mL）中注1）に下記成分を含有する。
成分
含量
デランジストロゲン
1.33×1014ベクター
主成分
モキセパルボベク
ゲノム
塩化ナトリウム
116.9mg
トロメタモール塩酸塩
20.5mg
トロメタモール
8.5mg
副成分
塩化マグネシウム六水和物
2.0mg
ポリオキシエチレン（160）ポリオキ
0.1mg
シプロピレン（30）グリコール注2）
主成分の製造工程では、ヒト胎児腎細胞由来293細胞、ウシ胎児血清
を使用している。
注1）注射液吸引時の損失を考慮し、1バイアルから10.0mLを注射す
るに足る量を確保するために過量充填されている。
注2）抗酸化剤としてジブチルヒドロキシトルエンを含む。
3.2 性状
性状
pH
浸透圧
澄明～わずかに乳白光を呈する、無色の液
7.7～8.3
388～426mOsm/kg
4. 効能、効果又は性能
デュシェンヌ型筋ジストロフィー
ただし、以下のいずれも満たす場合に限る
・抗AAVrh74抗体が陰性の患者
・歩行可能な患者
・3歳以上8歳未満の患者
5. 効能、効果又は性能に関連する注意
5.1 遺伝子検査等により、デュシェンヌ型筋ジストロフィー診断が
確定している患者に投与すること。
5.2 承認された体外診断用医薬品又は医療機器を用いた検査により
抗AAVrh74抗体が陰性であることが確認された患者に投与するこ
と。なお、承認された体外診断用医薬品又は医療機器に関する情
報については、以下のウェブサイトから入手可能である：
4（ 1 ）
患者の体重範囲（kg） 必要なバイアル数
10.0-10.4
10
10.5-11.4
11
11.5-12.4
12
12.5-13.4
13
13.5-14.4
14
14.5-15.4
15
15.5-16.4
16
16.5-17.4
17
17.5-18.4
18
18.5-19.4
19
19.5-20.4
20
20.5-21.4
21
21.5-22.4
22
22.5-23.4
23
23.5-24.4
24
24.5-25.4
25
25.5-26.4
26
26.5-27.4
27
27.5-28.4
28
28.5-29.4
29
29.5-30.4
30
30.5-31.4
31
31.5-32.4
32
32.5-33.4
33
33.5-34.4
34
34.5-35.4
35
35.5-36.4
36
36.5-37.4
37
37.5-38.4
38
38.5-39.4
39
39.5-40.4
40
40.5-41.4
41
41.5-42.4
42
42.5-43.4
43
43.5-44.4
44
44.5-45.4
45
45.5-46.4
46
46.5-47.4
47
47.5-48.4
48
48.5-49.4
49
49.5-50.4
50
50.5-51.4
51
51.5-52.4
52
52.5-53.4
53
53.5-54.4
54
54.5-55.4
55
55.5-56.4
56
投与量（mL）
100
110
120
130
140
150
160
170
180
190
200
210
220
230
240
250
260
270
280
290
300
310
320
330
340
350
360
370
380
390
400
410
420
430
440
450
460
470
480
490
500
510
520
530
540
550
560
2025年5月作成（第1版）
承認番号
販売開始
－
条件及び期限付承認品目
https://www.pmda.go.jp/review-services/drug-reviews/reviewinformation/cd/0001.html
5.3 臨床試験に組み入れられた患者の背景（年齢、歩行状態等）に
ついて、「17.臨床成績」の項の内容を熟知し、本品の有効性及び
安全性を十分に理解した上で、適応患者の選択を行うこと。
5.4 女性を対象とした臨床試験は実施していない。
1. 警告
1.1 関連学会の定める適正使用指針を遵守し、デュシェンヌ型筋
ジストロフィーに関する十分な知識及び経験を有する医師が、
本品の臨床試験成績及び有害事象等の知識を十分に習得した上
で、デュシェンヌ型筋ジストロフィーの治療に係る体制が整っ
た医療機関において、本品が適切と判断される症例についての
み投与すること。
1.2 本品に関する臨床成績は限られていること及びそれを踏まえ
た条件及び期限付承認であることを含めた本品の正確な情報に
ついて、文書を用いて患者又は家族へ説明し、文書同意を取得
6. 用法及び用量又は使用方法
通常、体重10kg以上70kg未満の患者には1.33×1014ベクターゲノ
ム（vg）/kgを、体重70kg以上の患者には9.31×1015vgを、60分か
ら120分かけて静脈内に単回投与する。本品の再投与はしないこと。
本品の投与量は下記表に基づき算出する。
した上で使用すること。［患者が本品の有効性及び安全性を理
解することが重要であるため］
2. 禁忌・禁止
2.1 再使用禁止
2.2 本品の成分に対し過敏症の既往歴のある患者
2.3 ジストロフィン遺伝子のエクソン8及び/又はエクソン9の一
部又は全体が欠失している患者［免疫介在性の筋炎があらわれ
るおそれがある。］［9.1.1、11.1.3参照］
3. 形状、構造、成分、分量又は本質
3.1 成分
本品は、1バイアル（10.0mL）中注1）に下記成分を含有する。
成分
含量
デランジストロゲン
1.33×1014ベクター
主成分
モキセパルボベク
ゲノム
塩化ナトリウム
116.9mg
トロメタモール塩酸塩
20.5mg
トロメタモール
8.5mg
副成分
塩化マグネシウム六水和物
2.0mg
ポリオキシエチレン（160）ポリオキ
0.1mg
シプロピレン（30）グリコール注2）
主成分の製造工程では、ヒト胎児腎細胞由来293細胞、ウシ胎児血清
を使用している。
注1）注射液吸引時の損失を考慮し、1バイアルから10.0mLを注射す
るに足る量を確保するために過量充填されている。
注2）抗酸化剤としてジブチルヒドロキシトルエンを含む。
3.2 性状
性状
pH
浸透圧
澄明～わずかに乳白光を呈する、無色の液
7.7～8.3
388～426mOsm/kg
4. 効能、効果又は性能
デュシェンヌ型筋ジストロフィー
ただし、以下のいずれも満たす場合に限る
・抗AAVrh74抗体が陰性の患者
・歩行可能な患者
・3歳以上8歳未満の患者
5. 効能、効果又は性能に関連する注意
5.1 遺伝子検査等により、デュシェンヌ型筋ジストロフィー診断が
確定している患者に投与すること。
5.2 承認された体外診断用医薬品又は医療機器を用いた検査により
抗AAVrh74抗体が陰性であることが確認された患者に投与するこ
と。なお、承認された体外診断用医薬品又は医療機器に関する情
報については、以下のウェブサイトから入手可能である：
4（ 1 ）
患者の体重範囲（kg） 必要なバイアル数
10.0-10.4
10
10.5-11.4
11
11.5-12.4
12
12.5-13.4
13
13.5-14.4
14
14.5-15.4
15
15.5-16.4
16
16.5-17.4
17
17.5-18.4
18
18.5-19.4
19
19.5-20.4
20
20.5-21.4
21
21.5-22.4
22
22.5-23.4
23
23.5-24.4
24
24.5-25.4
25
25.5-26.4
26
26.5-27.4
27
27.5-28.4
28
28.5-29.4
29
29.5-30.4
30
30.5-31.4
31
31.5-32.4
32
32.5-33.4
33
33.5-34.4
34
34.5-35.4
35
35.5-36.4
36
36.5-37.4
37
37.5-38.4
38
38.5-39.4
39
39.5-40.4
40
40.5-41.4
41
41.5-42.4
42
42.5-43.4
43
43.5-44.4
44
44.5-45.4
45
45.5-46.4
46
46.5-47.4
47
47.5-48.4
48
48.5-49.4
49
49.5-50.4
50
50.5-51.4
51
51.5-52.4
52
52.5-53.4
53
53.5-54.4
54
54.5-55.4
55
55.5-56.4
56
投与量（mL）
100
110
120
130
140
150
160
170
180
190
200
210
220
230
240
250
260
270
280
290
300
310
320
330
340
350
360
370
380
390
400
410
420
430
440
450
460
470
480
490
500
510
520
530
540
550
560