薬価算定組織における検討結果のまとめ
算定方式

別銘柄として算定しない

第一回算定組織
新

成分名
最
類
似
薬
選
定
の
妥
当
性

令和８年４月２０日

薬

最類似薬

オナセムノゲン アベパルボベク

オナセムノゲン アベパルボベク

イ．効能・効果

脊髄性筋萎縮症 ただし、抗ＡＡＶ９
左に同じ
抗体が陰性の患者に限る

ロ．薬理作用

ＳＭＮ遺伝子補充作用

ハ．組成及び
化学構造

アデノ随伴ウイルス９型のカプシドを
有するヒトＳＭＮタンパク質を発現す
左に同じ
る非増殖性遺伝子組換えアデノ随伴ウ
イルス

ニ．投与形態
剤形
用法

注射
注射剤
髄腔内投与

左に同じ

左に同じ
左に同じ
静脈内投与

画 期 性 加 算
該当しない
(７０～１２０％)
有用性加算（Ⅰ）
該当しない
(３５～６０％)
有用性加算（Ⅱ）
該当しない
(５～３０％)
補
正
加

市場性加算（Ⅰ）
該当しない
(１０～２０％)
市場性加算（Ⅱ）
該当しない
(５％)

算 特 定 用 途 加 算 該当しない
(５～２０％)
小 児 加 算
該当しない
(５～２０％)
先 駆 加 算
該当しない
(１０～２０％)
迅 速 導 入 加 算 該当しない
（５～１０％）
革新的新薬薬価維持
制度への該当性

該当する（主な理由：希少疾病用再生医療等製品として指定）

費用対効 果評価 への
該当する（Ｈ５）
該
当
性
当初算定 案に対 する
新薬収載希望者の
不 服 意 見 の 要 点
上記不服意見に
対 す る 見 解

第二回算定組織

令和

12

年

月

日