又は同時に日本で承認申請する計画があり、かつ承認後に１の２承認申請に向け期限内に検証的試験（異なる治
療ラインの場合を含む。
）等の有効性及び安全性の確認を行うための製造販売後のデータ収集及びその評価の適切
な計画を具体的に提示し、実行できる品目については、積極的に本制度の活用を検討するものである。
また、日本人患者を対象とした臨床試験成績がなくとも本制度を意図した１の１承認申請を行うことが可能と
考えられる場合を以下に整理した。
（１）次の①～③のいずれにも該当する場合、日本人患者を対象とした臨床試験成績がなくとも本制度を意図し
た１の１承認申請を行うことが可能である場合がある。ただし、必ずしもこれらに限られるものではない。
①

海外で既に主たる評価の対象となる臨床試験が適切に実施されている場合（中間解析において主たる評
価が可能な場合は、当該中間解析が完了している場合を含む）
ただし、海外で臨床試験ではなく症例報告やリアルワールドエビデンス等に基づいて既に承認されてい
る再生医療等製品の場合は、海外で臨床試験が完了している必要はない。

②

極めて患者数が少ないこと等により、国内の臨床試験を新たに実施することが困難な場合
なお、臨床試験の実施の困難性は、必ずしも患者数のみによって判断されるものではなく、重篤性等の
適応疾患の特性、アンメットメディカルニーズの高さ等に基づいて総合的に判断する。例えば、致死的な
疾患や、急速かつ不可逆的な進行性の疾患等では、日本人の有効性及び安全性成績がない不確実性を考慮
してもなお日本での臨床試験の実施により再生医療等製品の承認に相当な時間を要することの患者への
不利益の程度が大きいことから、必ずしも患者数によらず臨床試験の実施が困難と判断される場合がある。

③

得られている有効性・安全性に係る情報等から、総合的に、日本人におけるベネフィットが見込まれる
場合

（２）ただし、再生医療等製品の特性、類似製品の状況等から、外国人と日本人との間で臨床的に意義のある民
族差があることが具体的に示唆される又は考察できるデータが十分ではなく、安全性や用量の適切性につい
て追加の情報が必要と判断される場合には、１の１承認申請時に日本人患者を対象とした臨床試験成績が必
要と判断される場合がある。

５. 製品ライフサイクルを踏まえた品質管理戦略の考え方
再生医療等製品も医薬品と同様、品質リスクの理解を進めるとともに、開発製品の重要な品質特性の特定と理
解、それに関する重要な工程パラメータの特定と管理方法を含む、品質管理戦略を構築する必要がある。GCTP 基
準においては、品質リスクマネジメントの活用を考慮するものとされており、品質リスクマネジメントの活用に
より製品品質と製造プロセスに関する理解を促進し、より高度な品質保証を達成しようとするべきである。また、
単に規格により品質を確保するという考え方ではなく、製造工程の上流から下流、原料から製品においてどのよ
うに管理すれば、期待する品質の製品が恒常的に得られるか、製品品質や製造プロセスの理解とその品質リスク
マネジメントに基づき体系立てて設定された管理が重要である。

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