③ なお、審議の結果、法第 23 条の 25 第１項の承認を与えないとされた場合であっても、当該申請に係る再
生医療等製品を使用した患者に対して、実施中の調査等は継続し、安全性に係る情報を収集することが望ま
しい。

（３）使用成績調査
法第 23 条の 26 第５項の規定により改めて申請がなされたことを受けて、法第 23 条の 25 第１項の承認がな
された後は、本品について再審査に向けた使用成績調査等を行う必要がある。また、１の２承認申請以降に本品
を使用した患者に対しても、使用成績調査等を行い、１の２承認審査において提出できなかったデータは再審査
申請時に提出する必要があることに留意すること。

（４）審査報告書の取扱い
本制度は、治験の早期の段階で有効性が推定された再生医療等製品への患者の早期アクセスを期待したもの
である一方、有効性が十分に検証されていない製品を上市し患者に投与することになるため、製造販売業者には
条件及び期限付きで承認された再生医療等製品を使用した医療機関又はそれを投与された患者の意思と尊厳を
最大限尊重することが求められる。そのため、本品に係る製造販売後承認条件評価において有効性を検証するこ
ととその結果を広く知らしめることは極めて重要である。したがって、法第 23 条の 26 第５項の規定により改め
て申請がなされた後、製造販売業者が当該申請の取下げ書又は本品の承認整理の届出書を行政機関へ提出した
場合であっても、製造販売業者が期限内に収集した試験成績は PMDA において審査し、その結果として審査報
告書として取りまとめた上で、これを公開することとする。

４. 希少疾病等に用いる再生医療等製品について海外においてのみ臨床試験が実施されている場合等における本
制度の活用及びその際の日本人データに係る基本的考え方について
我が国での再生医療等製品の承認審査においては、日本が参加した国際共同治験又は国内試験の結果に基づい
て、日本の医療環境下の日本人での有効性及び安全性を評価することが基本である。国際共同治験については、
日本人の組み入れ例数が極めて少数であっても、臨床的観点も踏まえた総合的かつ多角的評価により、全体集団
の成績とのある程度の比較検討は可能であり、また、医療現場への情報提供等の観点からも、日本が参加する意
義は大きく、可能な限り日本も参加することが重要である。
一方、海外で臨床開発が先行している再生医療等製品については、日本で新たに治験を実施することにより、
更に日本人患者の再生医療等製品へのアクセスに時間を要する場合がある。また、規制当局から追加で日本人患
者を対象とした臨床試験が求められることにより、日本での開発が遅延するケースもある。日本人での有効性・
安全性を確保するとともに、治験の追加的な実施によって日本人患者の再生医療等製品へのアクセスが遅れる又
は喪失する不利益を最小化する観点から、欧米等、我が国と同等の水準の承認制度を有している国において承認

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