＜具体的方策＞
【医師主導治験により開発された医薬品の加算対象の見直し】
難病・希少疾病用薬の開発に医師主導治験の果たす役割は大きく（参照：９頁）、出口企業となる創薬ベン
チャーは医師主導治験を活用しているが、現行ルールでは必ずしも加算が認められていない（参照：11頁）。
大手製薬企業が手掛けない医薬品開発のイノベーション評価のために、加算要件を満たす場合は加算対
象とする。

【原価計算方式における原薬・製剤購入価格に関する開示度の取扱いの見直し】
高い革新性が有用性系加算として評価された新医薬品に対し、申請企業の努力だけではどうすることもで
きない開示度の低さだけで加算係数を一律 “０”とされてしまう現在の運用を見直していただきたい。

【低分子新薬の原価計算方式における一般管理販売費率の上限撤廃】
製造原価の安い低分子医薬品について、希少疾病用医薬品指定を受けている場合は、原価計算方式が適
用される場合、開発に要した経費を適切に薬価に反映していただけるよう、一般管理販売費率に上限を設
けない（参照：14頁）。

【ウルトラオーファン加算の新設】
大手製薬企業が手掛けない、希少疾病の中でも患者数が特に少ないウルトラオーファン（患者数1,000人未
満）の疾病に対する開発意欲が湧く薬価算定上の評価をする（参照：15頁）。

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